Редактирование генов: перспективы и риски

Выдача британскими властями лицензии на редактирование генов эмбрионов для исследований бесплодия вновь привлекла внимание к этой спорной технологии.

Что такое редактирование генов?

Это прямое, хирургически точное изменение на молекулярном уровне генома — генетического чертежа любого живого организма. Метод гораздо точнее традиционной селекции или более ранних методов генной инженерии.

Где применяется?

Технология уже широко используется для придания желаемых свойств сельскохозяйственным культурам и животным, а также в исследованиях на лабораторных животных. В 2015 году китайские учёные объявили о редактировании генома нежизнеспособных человеческих эмбрионов в поисках способа лечения редкого заболевания крови. Британия стала следующей страной, разрешившей такие эксперименты, но строго для изучения причин бесплодия и выкидышей.

Условия британского исследования:

  • Используются эмбрионы, которые были бы уничтожены (пожертвованы парами после ЭКО).
  • Эмбрионы должны быть уничтожены в течение 14 дней.

Реакция научного сообщества:

Многие учёные приветствовали создание регуляторных рамок. Другие выразили опасения, что технология может однажды привести к созданию «дизайнерских детей» с заданными физическими или интеллектуальными чертами.

Как это работает?

Человеческий геном состоит из длинных цепочек ДНК, включающих около 3 миллиардов «пар оснований» — химических «букв» A, T, G, C (аденин, тимин, гуанин, цитозин). Они образуют около 20–25 тысяч генов.

Редактирование генов позволяет удалять или вставлять фрагменты ДНК в точно заданных местах с помощью молекулярных «ножниц». Это похоже на монтаж видео или функцию «найти и заменить» в текстовом редакторе.

Возможности:

  • «Выключение» генов, вызывающих болезни (некоторые формы рака, болезнь Тея-Сакса).
  • Исправление естественных мутаций.

Два типа изменений:

  1. Изменения действуют только в течение жизни организма.
  2. Изменения передаются следующему поколению (модификация зародышевой линии).

Доминирующая технология: CRISPR/Cas9

Этот новейший метод быстро стал основным в области благодаря низкой стоимости и простоте. Он лучше всего подходит для редактирования генома развивающихся эмбрионов.

Что такое CRISPR?

CRISPR («короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами») — это система иммунной защиты бактерий от вирусов. По сравнению с другими методами, её легко запрограммировать на точное нацеливание в нужный участок генома для разрыва цепи ДНК.

После разрыва ДНК учёные могут запустить один из двух механизмов восстановления:

  1. С использованием фрагмента ДНК в качестве шаблона, включающего новую последовательность для вставки.
  2. Без шаблона, просто «зашивая» разрыв в геноме.

Ключевой риск: модификация зародышевой линии означает, что если отредактированный эмбрион будет развиваться и станет взрослым человеком, изменения ДНК передадутся его потомкам, что фактически означает вмешательство в процесс эволюции.