Ученые и этики обсуждают этику и перспективы редактирования генов

Новый мощный инструмент для редактирования человеческого генетического кода обещает долгожданные методы лечения трудноизлечимых заболеваний. Однако, в зависимости от применения, этот же инструмент может изменить человеческую наследственность.

Сотни ученых и этиков из 20 стран собрались на трехдневную встречу в Вашингтоне для обсуждения этики редактирования человеческих генов.

"Мы можем находиться на пороге новой эры в истории человечества", — заявил нобелевский лауреат Дэвид Балтимор из Калифорнийского технологического института, открывая международный саммит. Он назвал ключевым вопрос: "Когда, если вообще когда-либо, мы захотим использовать редактирование генов для изменения человеческой наследственности?"

Актуальность вопроса возросла после того, как китайские исследователи впервые попытались изменить гены в человеческих эмбрионах. Этот лабораторный эксперимент прошел не очень успешно, но поднял перспективу модификации генов, которая выходит за рамки помощи одному больному, так как изменения могут передаваться будущим поколениям.

"Это действительно поднимает вопрос о том, как использовать эту технологию ответственно", — сказала молекулярный биолог Дженнифер Даудна из Калифорнийского университета в Беркли, одна из пионеров самого популярного инструмента редактирования генов. Ее призывы к обсуждению привели к этой встрече, что может в итоге привести к рекомендациям по исследованиям.

Речь идет об инструментах для точного редактирования генов внутри живых клеток, которые находят определенные участки ДНК, чтобы разрезать и восстановить или заменить их, подобно биологической версии программы "вырезать-вставить". Существует несколько методов, но один с названием CRISPR-Cas9 настолько быстр, дешев и прост в использовании, что исследования в этой области стремительно развиваются.

Потенциал огромен: ученые создают животных с человеческими заболеваниями, чтобы понять генетические дефекты; разрабатывают методы лечения мышечной дистрофии, серповидноклеточной анемии, рака и ВИЧ; пытаются выращивать трансплантируемые человеческие органы внутри свиней; создают генномодифицированных комаров, неспособных переносить малярию, и исследуют способы уничтожения инвазивных видов.

Одним из препятствий является безопасность. Хотя инструмент CRISPR довольно точен, он иногда разрезает не тот участок ДНК. Фэн Чжан из Broad Institute сообщил об улучшении молекулярных ножниц инструмента, что значительно снижает вероятность ошибок редактирования нецелевых участков.

"Реальность такова, что пройдут годы, прежде чем это превратится в какую-либо терапию", — предупредила Даудна.

Многие ученые считают, что уже сейчас необходимо рассматривать главную этическую дилемму: так называемое редактирование зародышевой линии (гермлинии) — манипуляции с репродуктивными клетками (сперматозоидами, яйцеклетками или эмбрионами) — может распространить изменения генов на будущие поколения.

В США редактирование зародышевой линии для клинического использования (для беременности) "является чертой, которую сейчас не следует переступать", — заявил Джон Холдрен из Офиса по науке и технологической политике Белого дома.

Эксперимент в Китае показал, что, помимо этики, редактирование эмбрионов еще далеко от готовности к реальному применению, поскольку ошибки редактирования могли исправить одну проблему, создав другую.

Существуют разногласия по поводу того, следует ли и как продолжать лабораторные эксперименты. Также есть опасения по поводу неправильного использования методов редактирования генов до того, как они будут доказаны.

В мире законы и руководства сильно различаются в отношении того, какие исследования зародышевой линии разрешены. Некоторые страны запрещают любые исследования; некоторые разрешают только лабораторные исследования, но не беременность; у некоторых нет политики в этой области. В США Национальные институты здравоохранения не финансируют исследования зародышевой линии, но частное финансирование разрешено.

То, что попытается сделать одна страна, "будет иметь последствия для других", — отметил Холдрен.

Речь идет не только об редактировании эмбрионов. Доктор Кайл Орвиг из Университета Питтсбурга исследует методы лечения мужского бесплодия, которые могут изменить клетки, производящие сперматозоиды.

Критики отмечают, что существуют другие способы остановить передачу наследственных заболеваний. Пары уже проходят процедуру in vitro-оплодотворения (ЭКО) и тестируют полученные эмбрионы на наличие проблемного гена семьи, прежде чем решить, какой имплантировать.

Разрешение редактирования генов по медицинским показаниям откроет дверь для "дизайнерских" детей и с косметическими изменениями, добавила Марси Дарновски из Центра генетики и общества. "Это изменит будущие человеческие общества, возможно, очень глубоко".

Предварительное тестирование эмбрионов не решает проблему для всех семей с разрушительными редкими заболеваниями, отметил доктор Джордж Дейли из Бостонской детской больницы, рассказав о семьях, которые создают десятки эмбрионов с помощью ЭКО, чтобы получить один или два пригодных для использования.

"Что более этично: редактировать эмбрионы или отбирать множество эмбрионов и выбрасывать их? Я не знаю ответа", — сказала Даудна.