Учёные впервые использовали новый редактор генов для исправления болезни в эмбрионах

Китайские учёные применили адаптированную версию спорной технологии редактирования генов CRISPR-Cas9, чтобы исправить вызывающую болезнь мутацию в человеческих эмбрионах. Это медицинское достижение было с осторожностью встречено экспертами.

Команда использовала «редактор оснований» — модификацию инструмента CRISPR-Cas9 — для коррекции одной мутировавшей «буквы» (нуклеотида) среди примерно трёх миллиардов в геноме человека. Целевая мутация может приводить к рождению с бета-талассемией — потенциально смертельным генетическим заболеванием крови.

«Это исследование продемонстрировало возможность лечения генетических заболеваний в человеческих... эмбрионах с помощью системы редактирования оснований», — написали авторы в журнале Protein & Cell.

Как работает метод?

Вместо того чтобы использовать белок Cas9 как «ножницы» для вырезания мутировавшей «буквы» G, учёные применили фермент, чтобы химически изменить её парное основание C на T. Это заставило ошибочную G автоматически превратиться в правильную A. Такой подход устранил необходимость разрезания ДНК.

Метод был успешным примерно в одном случае из пяти. Работа велась с клонированными эмбрионами, которые поддерживались живыми всего несколько дней для лабораторного эксперимента.

Реакция и этические вопросы

Наблюдатели отметили, что техника выглядит усовершенствованием стандартного CRISPR-Cas9.

«Это мощное исследование проливает новый свет на точную коррекцию генов при моногенных заболеваниях», — прокомментировала Хелен Клэр О'Нил из Университетского колледжа Лондона. — «Предстоит выяснить, можно ли повысить его эффективность».

Профессор генетики Даррен Гриффин отметил, что работа показывает: «этические последствия манипуляций с генами в эмбрионах требуют тщательного изучения, где безопасность является первостепенной задачей».

Многие опасаются, что такая технология может привести к появлению «дизайнерских детей» с заданными чертами, такими как интеллект.