Китайские учёные провели редактирование генома человеческих эмбрионов

Группа исследователей из Китая объявила о проведении редактирования генов человеческих эмбрионов. В своей статье, загруженной на сайт открытого доступа Protein & Cell (после отказа со стороны Nature и Science), учёные защищали своё исследование, указывая, что использованные эмбрионы были нежизнеспособными.

Технология CRISPR, позволяющая напрямую редактировать геном, появилась недавно. Она даёт возможность удалить из генома один (дефектный) ген и заменить его другим для предотвращения генетических заболеваний. CRISPR применяли для редактирования эмбрионов животных и взрослых стволовых клеток, но до сих пор никто не использовал её для редактирования генома человеческих эмбрионов из-за этических проблем. Работа китайской команды пересекла эту этическую границу, и её объявление, вероятно, вызовет осуждение и новый раунд дебатов об этике подобных исследований.

Целью исследователей было проверить, насколько эффективно CRISPR работает на человеческих эмбрионах. Для этого они получили из клиники оплодотворения 86 двойных оплодотворённых эмбрионов (оплодотворённых двумя сперматозоидами). Такие эмбрионы не могут развиваться дальше небольшого скопления клеток и погибают естественным путём. 71 эмбрион выжил и достаточно вырос для эксперимента с CRISPR.

Результаты показали, что техника корректно сработала лишь на небольшой доле эмбрионов, и только у малого процента из них новый ген правильно передавался при делении. Иногда процедура приводила к разрезанию не того участка гена, что вело к вставке новых генов в неправильные места — у нормальных эмбрионов это могло бы вызвать новое заболевание. Кроме того, даже при правильном разрезании и вставке многие эмбрионы оказались мозаичными (смесь старых и новых генов), что также могло бы привести к новому заболеванию и затруднить диагностику результатов редактирования у нормальных эмбрионов.

Исследователи заключают, что обнаруженные проблемы требуют дальнейшего изучения до начала любых клинических применений.