Редактирование генома для борьбы с наследственными болезнями: этический доклад

Не стоит ожидать появления "дизайнерских детей" в ближайшее время. Однако новый крупный этический доклад допускает возможность в будущем изменять человеческую наследственность для борьбы с генетическими заболеваниями — при строгом надзоре и с использованием новых инструментов, точно редактирующих гены в живых клетках.

Редактирование генома уже трансформирует биологические исследования и используется для разработки методов лечения пациентов с различными заболеваниями.

Наука ещё не готова к серьёзному следующему шагу, поднимающему этические вопросы — изменению сперматозоидов, яйцеклеток или эмбрионов, чтобы дети не наследовали семейное заболевание, говорится в докладе Национальной академии наук и Национальной академии медицины.

Но если учёные научатся безопасно передавать изменения генетического кода будущим поколениям, комиссия заявила, что редактирование зародышевой линии (germline) могло бы быть предпринято при строгих критериях. К ним относятся:

• Нацеленность на серьёзное заболевание при отсутствии разумной альтернативы.
• Проведение под строгим надзором.

"Осторожность абсолютно необходима, но осторожность не означает запрета", — заявила биоэтик Р. Альта Чаро из Университета Висконсин-Мэдисон.

Панель подчеркнула, что редактирование генома не должно выходить за рамки лечения больных и улучшения таких черт, как физическая сила (так называемые "дизайнерские дети").

Технология и текущие исследования

Редактирование генома — это, по сути, биологическая версия программного обеспечения "вырезать и вставить", позволяющая учёным включать или выключать гены, ремонтировать или модифицировать их внутри живых клеток. Один из методов — CRISPR-Cas9 — настолько быстрее, дешевле и проще в использовании, что вызвал взрыв исследований.

Разрабатываются способы лечения целого ряда заболеваний — от серповидноклеточной анемии и гемофилии до рака.

Будущее и регулирование

Учёные могут научиться выполнять редактирование зародышевой линии через 5–10 лет. Одной из причин для осторожности является безопасность — необходимо понять, не вызовет ли редактирование одного гена нежелательных побочных эффектов.

Некоторые критики отмечают, что у семей, страдающих наследственными заболеваниями, уже есть альтернативы (усыновление, донорские яйцеклетки, ЭКО с отбором эмбрионов). Однако Чаро отметила, что иногда оба родителя являются носителями летального гена, что гарантирует его наследование детьми.

• Некоторые страны запрещают любые исследования по редактированию зародышевой линии.
• Другие, например Великобритания, разрешают лабораторные исследования с редактированием генома в эмбрионах (не для беременности, а для понимания развития человека).
• В США учёные могут проводить лабораторные исследования эмбрионов только на частные, а не государственные средства. Любая попытка беременности потребует разрешения от FDA (Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), которому в настоящее время запрещено использовать федеральные средства для рассмотрения таких запросов.

Доклад не устанавливает политику, но является шагом к созданию международных норм для ответственного развития этой технологии.