Наночастицы доставили генную терапию, исправившую основную причину мертворождения и преждевременных родов у морских свинок

Плацента — временный орган, который питает и поддерживает плод в утробе матери, действуя как кишечник, почки, печень и лёгкие. Её отказ оставляет единственный опасный вариант — преждевременные роды.

Команда исследователей под руководством Хелен Н. Джонс из Университета Флориды разработала первую терапию, потенциально способную обратить вспять состояние, являющееся значительной причиной мертворождения и преждевременных родов во всём мире. Терапия показала высокий успех в исследованиях на животных.

До 1 из 10 беременностей в развитом мире и вдвое больше в развивающемся страдают от задержки роста плаценты (плацентарной недостаточности). Это состояние лишает плод питания и кислорода, и единственное решение — досрочное родоразрешение и помещение ребёнка в ОРИТН (отделение реанимации и интенсивной терапии новорождённых). Выжившие дети часто имеют низкий вес и проблемы со здоровьем в будущем, включая нейроразвивающие дисфункции.

Суть новой терапии

Терапия представляет собой генную терапию, доставляемую в плаценту с помощью полимерной наночастицы (примерно 500 таких частиц уложатся в ширину человеческого волоса). Наночастица несёт «груз» — плазмиду ДНК (безвредный фрагмент ДНК).

Плазмида вводится в определённый тип клеток плаценты и заставляет их производить больше белка — инсулиноподобного фактора роста 1. В неисправных плацентах уровень этого гормона снижен. Этот гормон:

По сути, клетки получают дополнительные инструкции для исправления своей функции.

Результаты исследования

Исследование, опубликованное в Nature Gene Therapy 4 декабря, показало, что у морских свинок (чьи биологические и физиологические условия беременности аналогичны человеческим) терапия:

  1. Улучшила функцию плаценты.
  2. Привела к рождению детёнышей с нормальным весом.
  3. Неожиданно снизила у матери уровень кортизола — гормона стресса.

Если этот эффект подтвердится у людей, терапия может помочь снизить чрезмерный стресс во время беременности, который способствует высокому кровяному давлению, нарушению развития мозга плода и проблемам с психическим здоровьем матери.

Перспективы

По оптимистичным прогнозам, клинические испытания на людях могут начаться через пять лет. In vitro (вне организма) исследования уже показывают, что лечение может быть эффективным для человеческой ткани.

«Если всё пойдёт хорошо, это может изменить правила игры для матерей по всему миру. Это имеет потенциал предотвратить множество преждевременных родов и дать семьям надежду, что плацентарная недостаточность — это не ранний конец беременности», — говорит Хелен Джонс.

2024-12-05