Незапланированные изменения в геноме эмбрионов человека после редактирования CRISPR-Cas9
Три независимые исследовательские группы, тестировавшие возможность использования редактирования генов CRISPR–Cas9 для устранения генетических дефектов в человеческих эмбрионах, сообщают о нежелательных изменениях в их геномах. Все три группы опубликовали статьи с описанием своих работ и выводов на сервере препринтов bioRxiv в ожидании рецензирования.
- Группа из Института Фрэнсиса Крика редактировала мутации, серьезно влияющие на развитие плода.
- Группа из Колумбийского университета пыталась исправить мутацию, вызывающую слепоту.
- Группа из Орегонского университета здоровья и науки пыталась исправить мутацию, вызывающую определенную проблему с сердцем.
Техника CRISPR–Cas9 тестировалась на лабораторных животных с переменным успехом. Хотя во многих случаях мутации исправлялись, техника оказалась менее точной, чем ожидалось:
- Происходит нецелевое редактирование генов.
- Вырезанные участки генома иногда восстанавливаются непредсказуемым образом.
Из-за этих проблем использование метода на людях считается недопустимым, но ученые надеялись, что на человеческих эмбрионах он может работать лучше. Исследования проводятся с разрешения регуляторов, а все эмбрионы уничтожаются после изучения, не развиваясь дальше эмбриональной стадии.
Результаты новых исследований:
- Первая группа обнаружила большое количество нежелательных изменений рядом с целевым участком во многих случаях.
- Вторая группа обнаружила неожиданное исчезновение крупных сегментов хромосом.
- Третья группа обнаружила множественные нежелательные изменения рядом с целевым сайтом.