CRISPR: точное редактирование генов и этические вопросы

Ведущие биологи призвали приостановить использование мощной новой технологии редактирования генов CRISPR на людях. Этот метод позволяет точно редактировать гены для целевых признаков, которые могут передаваться будущим поколениям.

Хирургическая точность

CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это естественная защитная система бактерий от инфекций (бактериофагов). Детали механизма были выяснены около 2010 года группами под руководством доктора Дудны (Калифорнийский университет в Беркли) и доктора Шарпантье (Университет Умео, Швеция).

Система распознает специфические последовательности ДНК чужеродных захватчиков и обезвреживает их, разрезая их ДНК. Эта способность нацеливаться и разрезать ДНК натолкнула ученых на мысль о других применениях.

В 2013 году две исследовательские группы (доктора Чжана из MIT и доктора Чёрча из Гарварда) успешно модифицировали этот механизм, превратив его в мощный инструмент для разрезания человеческой геномной ДНК в любом желаемом месте. Это эквивалент хирургического лазерного скальпеля для генома.

Инструмент для изучения генов

CRISPR — не первая технология редактирования генома (существуют zinc-finger nucleases и TALEN), но она гораздо проще в использовании, что сделало её доступной для большинства биологических лабораторий.

Технология быстро распространилась и доказала свою эффективность для редактирования генома большинства экспериментальных организмов: клеток насекомых, растений, рыб, мышей, обезьян и человека. Это открывает новую эру в биомедицинских исследованиях.

CRISPR позволяет изучать функции генов, удаляя или заменяя специфические фрагменты ДНК и наблюдая за последствиями. Это проливает свет на связь между конкретными изменениями ДНК и болезнями, а также на механизмы развития заболеваний, что важно для создания новых лекарств.

Многие биотехнологические и фармацевтические компании уже лицензировали CRISPR для разработки коммерческих продуктов (например, Editas Medicine, основанная в 2013 году для лечения наследственных заболеваний). Однако продукты на основе CRISPR ещё не получили одобрения FDA.

Призыв к этическим нормам

CRISPR позволяет изменять геном целых организмов, включая людей, через манипуляции с репродуктивными клетками, оплодотворенными яйцеклетками или эмбрионами. Эти изменения наследуются. Это даёт надежду на излечение генетических дефектов, вызывающих такие наследственные заболевания, как кистозный фиброз, гемофилия, серповидноклеточная анемия, синдром Дауна.

В отличие от текущей генной терапии, которая временно исправляет дефекты, CRISPR может исправить дефект в репродуктивных клетках, что приведет к рождению потомства без дефектного гена, устраняя коренную причину болезни.

Теоретически, с помощью CRISPR можно также вводить в геном желаемые наследственные черты, такие как высокий интеллект, улучшенная внешность или долголетие.

Однако ученые ещё не до конца понимают все возможные побочные эффекты редактирования человеческого генома, и нет четких законов, регулирующих такие попытки.

Именно поэтому группы видных ученых недавно инициировали призыв к разработке этических руководств для таких модификаций половых клеток. Опасение заключается в том, что неконтролируемая практика может привести к непредвиденным катастрофическим последствиям в долгосрочной перспективе.

Руководства призывают решительно отговаривать от любых попыток модификации генома репродуктивных клеток для клинического применения у людей, пока социальные, экологические и этические последствия таких операций не будут широко обсуждены научными и государственными организациями.

Нет сомнений, что эта захватывающая и революционная технология CRISPR, под руководством тщательно разработанных и широко принятых правил, будет служить на благо человечества.