Исследователи изобрели новый инструмент для редактирования генов

Учёные из Университета Иллинойса в Чикаго открыли новую технику редактирования генов, позволяющую программировать последовательные разрезы (или редактирования) с течением времени.

CRISPR — это инструмент для редактирования генов, который позволяет учёным изменять последовательности ДНК в клетках, а иногда добавлять желаемую последовательность или гены. CRISPR использует фермент Cas9, который действует как ножницы, делая разрез точно в нужном месте ДНК. После разреза можно влиять на способы репарации разрыва ДНК клеткой, чтобы получить различные изменения или правки в последовательности ДНК.

Открытие возможностей системы CRISPR для редактирования генов было описано в начале 2010-х годов. Всего за несколько лет учёные оценили простоту наведения CRISPR на почти любую последовательность ДНК в клетке или на множество разных сайтов в одной клетке в рамках одного эксперимента.

«Недостаток современных CRISPR-систем в том, что все правки или разрезы делаются одновременно. Нет способа направить их так, чтобы они происходили последовательно, одна за другой», — сказал Брэдли Меррилл из UIC, доцент кафедры биохимии и молекулярной генетики Медицинского колледжа и ведущий автор статьи.

Новый процесс Меррилла и коллег предполагает использование специальных молекул, называемых направляющей РНК (guide RNA), которые доставляют фермент Cas9 внутри клетки и определяют точную последовательность ДНК, которую Cas9 разрежет. Они называют свои специально сконструированные направляющие РНК «proGuides». Эти молекулы позволяют осуществлять запрограммированное последовательное редактирование ДНК с помощью Cas9.

Их результаты опубликованы в журнале Molecular Cell.

Хотя proGuide всё ещё находится в стадии прототипа, Меррилл и коллеги планируют дальше развивать свою концепцию и надеются, что исследователи смогут вскоре использовать эту технику.

«Возможность предварительно запрограммировать последовательную активацию Cas9 в нескольких сайтах представляет собой новый инструмент для биологических исследований и генной инженерии, — сказал Меррилл. — Временной фактор является критическим компонентом как человеческого развития, так и прогрессирования болезни, но современные методы генетического исследования этих процессов не работают эффективно с элементом времени. Наша система позволяет редактировать гены заранее запрограммированным образом, что даёт исследователям возможность лучше изучать чувствительные ко времени процессы, такие как развитие рака из нескольких мутаций генов и то, как порядок, в котором происходят эти мутации, может влиять на болезнь».