CRISPR: от лабораторного инструмента к реальным прорывам

CRISPR — это революционная технология редактирования ДНК, получившая широкое признание (прорыв года по версии Science в 2015 году) благодаря своей специфичности и низкой стоимости (набор можно приобрести менее чем за $50).

Медицинские применения CRISPR

Технология демонстрирует впечатляющие результаты в лечении генетических заболеваний в лабораторных условиях:

• Мышечная дистрофия: В 2014 году CRISPR скорректировал мутации в оплодотворённых яйцеклетках мышей, которые затем развились в здоровых особей. В 2016 году терапия на основе CRISPR значительно восстановила функции мышц у взрослых мышей с мышечной дистрофией Дюшенна.
• Диагностика: Учёные из Гарварда и MIT создали на основе CRISPR бумажные тест-полоски для обнаружения патогенов (вирусы Зика, денге) с визуальным считыванием результата. Стоимость анализа — около $0,61 за образец. Система также может различать виды бактерий и мутации в раковых клетках.
• Клинические испытания: Биотех-компания Editas планирует в 2016 году подать заявку в FDA на начало клинических испытаний по лечению наследственной детской слепоты с помощью CRISPR.

CRISPR в сельском хозяйстве

Технология позволяет вносить точные изменения в ДНК сельскохозяйственных культур и животных:

• В 2013 году гены риса модифицировали для устойчивости к бактериальному ожогу.
• В 2014 году CRISPR применили для редактирования гена, связанного со свёртываемостью крови, у свиней.
• Регуляторный прецедент: USDA (Министерство сельского хозяйства США) не стало регулировать белые шампиньоны, отредактированные CRISPR для уменьшения потемнения, так как в них не была внесена чужеродная ДНК. Это заставляет пересматривать политику в отношении ГМО.

Новые рубежи и этика

CRISPR открывает новые исследовательские возможности: изучение стволовых клеток, организации ДНК и регенерации у животных. Однако технология порождает и этические вопросы, например, возможность направленного вымирания видов (например, малярийных комаров Anopheles gambiae), что поддерживается Фондом Билла и Мелинды Гейтс.

CRISPR — это не просто ажиотаж, а рабочий инструмент, который уже сегодня меняет науку и приближает эпоху целенаправленного редактирования «текста жизни».