Новая система доставки РНК-терапии может нацеливаться на раковые клетки в костном мозге
Исследователи из Тель-Авивского университета уничтожили 90% клеток рака крови (множественной миеломы) в лабораторных условиях и 60% в образцах тканей пациентов из Медицинского центра Рабина, используя РНК-препарат, доставленный в клетки с помощью таргетных липидных наночастиц.
Учёные разработали липидные наночастицы (аналогичные используемым в вакцине против COVID-19), содержащие молекулы РНК, которые "заглушают" ген CKAP5, кодирующий белок цитоскелета 5. При ингибировании этого белка раковая клетка не может делиться, что приводит к её гибели. Чтобы избежать повреждения здоровых клеток, наночастицы были покрыты антителами, которые направляли их именно к раковым клеткам внутри костного мозга.
Прорыв был достигнут группой исследователей под руководством профессора Дана Пира, пионера в разработке РНК-терапии, и аспирантки Даны Тараб-Равски. Результаты опубликованы в журнале Advanced Science.
Суть исследования и проблема
- Множественная миелома — это рак крови, обычно встречающийся у пожилых людей. Его клетки образуют опухоли внутри костного мозга, что делает их труднодоступными для терапии.
- Существующие методы лечения часто приводят к развитию резистентности и рецидивам болезни.
Результаты испытаний
В лаборатории (in vitro): разработанные наночастицы уничтожили около 90% раковых клеток.
На образцах пациентов: эффективность лечения составила 60%.
На животной модели:
- После однократной инъекции РНК проникла в 60% клеток миеломы в костном мозге.
- Терапия привела к уничтожению двух третей раковых клеток и значительному улучшению всех клинических показателей у животных.
Значение и перспективы
- Преимущество РНК-терапии: возможность быстрой разработки и адаптации путём изменения целевой молекулы РНК для подавления разных генов.
- Уникальность системы доставки: это первая система, способная специфически нацеливаться на раковые клетки внутри костного мозга.
- Новое применение: впервые показано, что подавление экспрессии гена CKAP5 можно использовать для уничтожения клеток рака крови.
Ключевая цитата
Профессор Дан Пир: "Наша технология открывает новый мир для селективной доставки РНК-препаратов и вакцин для лечения раковых опухолей и заболеваний, происходящих из костного мозга".