РНК-редактирование набирает популярность

Технология редактирования генов CRISPR привлекла большое внимание и инвестиции благодаря потенциалу лечения болезней путём исправления дефектных копий генов. Однако, согласно статье в Chemical & Engineering News (C&EN), другой подход — РНК-редактирование — набирает обороты в академических лабораториях и стартапах, предлагая возможные преимущества перед CRISPR.

Принцип и преимущества метода

РНК-редактирование использует фермент ADAR для внесения точных изменений в РНК — менее долговечную "сестру" ДНК, служащую чертежом для построения белков. Исследователи направляют ADAR к определённым РНК с помощью направляющей последовательности, присоединённой к ферменту.

В отличие от CRISPR, эффекты РНК-редактирования обратимы, так как клетки постоянно производят новые копии РНК. Это позволяет избежать рисков, связанных с постоянным изменением генома, и потенциально лечить временные состояния, такие как боль или воспаление.

Технические вызовы и решения

Основная сложность — найти простой способ контролировать, как ADAR вносит правки. Учёные пробовали:

• Химически присоединять ADAR к направляющей РНК.
• Добавлять РНК-связывающий белок.
• Связывать каталитическую часть ADAR с бактериальным ферментом Cas9, используемым в CRISPR.

Однако эти подходы требуют доставки модифицированных ферментов в человеческие клетки. Альтернативная стратегия — использовать собственный ADAR клеток, вводя химически модифицированные направляющие РНК, которые "вербуют" фермент и направляют его к нужным мишеням.

Растущий интерес исследователей и инвесторов к этому подходу позволяет предположить, что в будущем РНК-редактирование может составить серьёзную конкуренцию CRISPR.