РНК-препараты позволяют лучше контролировать редактирование генов

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего, Института Людвига по исследованию рака и компании Isis Pharmaceuticals продемонстрировали коммерчески осуществимый способ использования РНК для включения и выключения системы CRISPR/Cas9 по желанию. Это позволяет постоянно редактировать ген, но временно активировать CRISPR/Cas9, снижая риск нежелательного редактирования в других участках генома. Исследование опубликовано 16 ноября в Proceedings of the National Academy of Sciences.

Как работает новый подход:

• Вместо обычной направляющей РНК используется специально модифицированный РНК-препарат. Он направляет фермент Cas9 к нужному гену для его разрезания и редактирования.
• Активность системы временна: редактирование прекращается, когда направляющий РНК-препарат выводится из клетки.
• Процесс можно остановить ещё быстрее, добавив второй модифицированный РНК-препарат, который инактивирует ген, кодирующий фермент Cas9.

Преимущества метода:

• Повышенная эффективность редактирования.
• Потенциальная селективность.
• Возможность промышленного синтеза в коммерчески выгодных масштабах.

"Эти результаты открывают платформу для множества терапевтических применений, особенно при заболеваниях нервной системы, с использованием последовательного применения дизайнерских РНК-препаратов CRISPR", — сказал старший автор Дон Кливленд.

"Используя опыт Isis в разработке соединений, нацеленных на РНК, мы продемонстрировали, что можем создавать молекулы, повышающие эффективность механизма CRISPR", — добавил соавтор К. Фрэнк Беннет.