Институт Карнеги и Медицинская школа Университета Массачусетса получили широкий патент США, связанный с РНК-интерференцией

Институт науки Карнеги и Медицинская школа Университета Массачусетса получили патент США № 8,283,329 под названием «Генетическое ингибирование двуцепочечной РНК». Патент, выданный 9 октября 2012 года, в широком смысле направлен на использование РНК-интерференции (RNAi) для подавления экспрессии целевого гена в клетках животных, включая клетки млекопитающих.

Процесс, с помощью которого РНК — клеточный материал, ответственный за передачу генетической информации, — может «замолчать» целевой ген в живой клетке, был открыт в 1998 году Эндрю Файром из Института Карнеги и Крейгом Мелло из Медицинской школы UMass. За эту работу дуэт получил Нобелевскую премию по физиологии и медицине 2006 года.

Уже являясь мощным инструментом исследования для идентификации генов и их функций в лаборатории, RNAi обещает возможность «отключения» генов, вызывающих болезни у людей. Это имеет широкие перспективы для разработки новых методов лечения и лекарств от ряда заболеваний, включая рак. Согласно патенту, двуцепочечная РНК (ds-RNA), ответственная за процесс RNAi, может либо синтезироваться клеткой животного, либо быть предоставлена клетке в количестве, достаточном для подавления экспрессии целевого гена.

В процессе RNAi первая цепь молекулы двуцепочечной РНК имеет последовательность, соответствующую нуклеотидной последовательности в целевом гене (смысловая цепь), а вторая цепь — комплементарную последовательность (антисмысловая). При введении в организм двуцепочечная РНК расщепляет специфическую молекулу матричной РНК (mRNA), что нарушает процесс передачи генетического сообщения и инактивирует ген, останавливая, например, прогрессирование вирусной инфекции или рост опухоли.

Представители обоих учреждений выразили удовлетворение выдачей столь широкого патента на фундаментальное открытие, подчеркнув огромный потенциал RNAi для лечения болезней на благо человечества. Данный патент является новейшим из нескольких патентов, вытекающих из этой работы.