Наночастица LNP67 позволяет программировать стволовые клетки внутри организма

Новый метод доставки генетических инструкций к гемопоэтическим стволовым клеткам (HSCs) может упростить и сделать менее инвазивными терапии для лечения заболеваний крови и иммунной системы.

Проблема текущих методов: Традиционные терапии с использованием HSCs требуют извлечения клеток из костного мозга пациента, их модификации в лаборатории и проведения химиотерапии для подготовки организма к приёму модифицированных клеток. Это сложный, дорогой и потенциально опасный для пациента процесс.

Новое решение: Исследователи под руководством Джеймса Далмана создали липидную наночастицу LNP67, которая способна доставлять генетические инструкции (в форме mRNA) к HSCs напрямую в организме, через обычную внутривенную инфузию (капельницу).

Ключевые особенности LNP67:

• Отсутствие лиганда-мишени: В отличие от многих других наночастиц, LNP67 не требует присоединения специфических молекул для нацеливания на клетки. Это упрощает её химическую структуру и производство.
• Уклонение от печени: Основная задача — избежать захвата наночастиц печенью, основным фильтром крови. LNP67 имеет поверхность, отталкивающую белки, что позволяет ей дольше циркулировать и достигать HSCs.
• Эффективность при низкой дозе: Метод показал эффективную доставку mRNA без использования лигандов-мишеней.

Значение работы: Этот подход может стать альтернативой инвазивным терапиям HSCs, упрощая процесс, снижая риски для пациентов и открывая путь к масштабированию производства, аналогично вакцинам на основе mRNA.

Исследование проведено учёными из Технологического института Джорджии, Университета Эмори и Калифорнийского университета в Дэвисе и опубликовано в журнале Nature Biotechnology.