Новая технология редактирования генов улучшает CRISPR, позволяя редактировать отдельные «буквы» ДНК
Исследователи из Гарвардского университета и Медицинского института Говарда Хьюза разработали систему редактирования генов, которая улучшает CRISPR/Cas9, позволяя редактировать отдельные «буквы» ДНК (точечные мутации). Работа опубликована в журнале Nature.
Проблема CRISPR/Cas9
CRISPR/Cas9 стала прорывом, но имеет серьёзный недостаток: фермент Cas9 разрезает обе цепи ДНК, что приводит к ошибкам при «починке» клеткой. Кроме того, метод не позволяет напрямую заменять одну «букву» ДНК (нуклеотид) на другую.
Суть новой технологии
Исследователи модифицировали систему, «отключив» режущую способность фермента Cas9. Вместо этого к нему присоединили другой фермент, способный напрямую преобразовывать один нуклеотид в другой в целевой точке генома, не разрезая ДНК.
Результаты
- На изолированной ДНК эффективность метода составила 44%, что значительно лучше стандартного CRISPR/Cas9.
- Добавление другого белка, удаляющего урацил (U), повысило успешность редактирования до 75% в клетках мыши, связанных с болезнью Альцгеймера.
Смежные исследования в Nature
В том же номере журнала опубликованы две другие работы по редактированию генов:
- Китайские учёные описали, как фермент Cpf1 меняет форму при связывании с направляющей РНК.
- Исследователи из Швеции и Германии представили метод использования Cpf1 для разрезания как РНК, так и ДНК, что расширяет возможности редактирования.