CRISPR: инструмент для переписывания кода жизни

CRISPR-Cas9 — техника редактирования генов, основатели которой получили Нобелевскую премию по химии в среду. Этот инструмент может с высочайшей точностью изменять ДНК животных, растений и микроорганизмов.

Технология, названная Нобелевским комитетом обладающей «захватывающим дух потенциалом», произвела революцию в изучении молекулярной жизни, уже внеся вклад в экспериментальные методы лечения рака и создание засухоустойчивых культур.

Двойной прорыв

Изучая в начале 2000-х годов распространённую вредоносную бактерию, французский генетик Эмманюэль Шарпантье обнаружила, что в ней существует древний защитный механизм, позволяющий нарушать вирусную ДНК и защищаться от будущих инфекций.

Примерно в то же время другая лауреатка, Дженнифер Дудна, руководила исследованиями в Калифорнийском университете в Беркли, изучая функцию РНК — молекулы, которая инструктирует кодирование генов.

Несколько исследовательских групп также изучали повторение последовательности генетического кода в микроорганизмах, известное как кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы (CRISPR).

Работая вместе, Шарпантье и Дудна использовали свои новые знания о РНК и CRISPR, чтобы объединить их в одну молекулу, создав пару генетических «ножниц», способных разрезать ДНК в заданном месте.

Взломщик кода

Они опубликовали своё открытие инструмента CRISPR-Cas9 в 2012 году. Вскоре несколько других групп продемонстрировали, как его можно использовать для модификации генома в клетках мышей и человека.

В теории эти ножницы могут делать разрезы в точной части любого выбранного генома, открывая путь к использованию естественных систем клетки для «починки» дефектной ДНК и переписывания самого кода жизни.

Генетические ножницы с тех пор широко используются в селекции растений. Исследователи, среди прочего, уже отредактировали гены риса, чтобы растение поглощало тяжёлые металлы из почвы, что привело к улучшению сорта и снижению уровня кадмия и мышьяка в урожае.

Также были созданы культуры, лучше противостоящие засухе и вредителям — то, что традиционно решалось с помощью вредных пестицидов.

Споры

В 2017 году китайские учёные использовали адаптированную версию CRISPR-Cas9 для исправления одной мутировавшей «буквы» в геноме человеческих эмбрионов, вызывающей потенциально смертельное генетическое заболевание крови.

Споры об использовании CRISPR-Cas9 на людях разгорелись годом позже, когда китайский учёный Хэ Цзянькуй заявил, что изменил ДНК девочек-близнецов, чтобы предотвратить заражение ВИЧ.

Министерство науки Китая быстро приказало прекратить эксперименты по редактированию генов младенцев после того, как работа Хэ вызвала критику международного сообщества, назвавшего её преждевременной и опасной.

Многие опасаются, что такая технология может привести к созданию так называемых «дизайнерских детей» с заданными чертами, такими как интеллект, встроенный в их гены.

Надежда на лечение болезней

CRISPR-Cas9 теперь также используется для создания новых методов лечения рака путём манипулирования генным кодом в иммунной системе человека.

Также ведутся испытания, чтобы выяснить, можно ли использовать эти ножницы для лечения наследственных заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, а также наследственных болезней глаз.

Учёные разрабатывают методы восстановления генов в крупных органах, включая мозг, что потенциально открывает путь к лечению разрушительных заболеваний, таких как мышечная дистрофия и болезнь Хантингтона.