Что сдерживает CRISPR-терапию

Генетический инструмент CRISPR, способный быстро и точно удалять определённые участки ДНК, произвел революцию в биотехнологиях. Многие учёные полагают, что эта технология может положить конец тысячам заболеваний. Так что же нужно для реализации её потенциала? Ещё один прорыв.

С момента появления в 2012 году CRISPR привел к публикации тысяч научных статей и созданию множества биотех-стартапов. Привлекательность метода в том, что он потенциально может не просто лечить, а излечивать сложные заболевания, включая серповидноклеточную анемию, мышечную дистрофию Дюшенна и рак.

• Текущие испытания: Исследователи в Китае уже провели клиническое испытание на людях, в ходе которого клетки пациентов редактировали с помощью CRISPR вне организма (ex vivo), а затем возвращали модифицированные клетки обратно. Команда из Пенсильвании готовится к аналогичным испытаниям в США.

• Ключевая задача: Однако главное обещание технологии заключается в возможности вводить инструмент редактирования непосредственно в организм пациента (in vivo). Проблема в том, чтобы доставить систему мимо защитных механизмов организма точно в нужные клетки.

• Поиск решений: Для преодоления этого барьера учёные разрабатывают множество подходов, каждый из которых сталкивается со своими сложностями. Несмотря на трудности, поиск решений продолжается, поскольку потенциальная выгода от успеха огромна.