Генетик предупреждает об опасностях вмешательства в зародышевую линию человека с помощью CRISPR/Cas

Технология CRISPR/Cas9 открывает большие возможности в медицине, неся как надежды, так и риски. Учёные надеются использовать её для генетического лечения серьёзных заболеваний, например, ВИЧ, путём "вырезания" дефектного гена в соматических клетках и замены его на здоровый.

Однако исследователи в Китае и Великобритании пошли дальше, начав эксперименты с эмбриональными стволовыми клетками человека в лаборатории. Это нарушило этический табу и вызвало мировые дебаты о допустимых границах науки. Стефан Мундлос, директор Института медицинской генетики и генетики человека в Charité, занимает критическую позицию по отношению к таким вмешательствам.

Критика вмешательства в зародышевую линию

По мнению Мундлоса, для подобных манипуляций нет медицинских показаний. Коррекция генетических болезней на стадии эмбриона — чисто теоретическая возможность, которая была бы чрезвычайно дорогой и излишней. Уже сейчас с помощью преимплантационной диагностики можно отобрать для подсадки в матку здоровые эмбрионы.

Главная опасность в том, что изменение эмбриональных стволовых клеток затрагивает все клетки будущего организма и, что критично, зародышевую линию. Это означает, что модифицированный ген будет передаваться всем последующим поколениям через яйцеклетки и сперматозоиды.

Правовой статус и риски

В Германии такие исследования запрещены Законом о защите эмбрионов. В Великобритании манипуляции с эмбрионами человека разрешены, но только для фундаментальных исследований — их имплантация запрещена.

Мундлос сомневается в значительной научной ценности таких экспериментов и указывает на их главный риск: они прокладывают путь к медицинскому применению. Поскольку явных медицинских показаний нет, он считает, что подобные исследования не должны быть разрешены.

Реальная польза CRISPR/Cas

Основные преимущества технологии, по мнению генетика, лежат в сфере фундаментальных исследований и генной терапии соматических клеток.

• Для науки: CRISPR/Cas позволяет с высокой точностью вносить изменения в геном и изучать влияние отдельных генов на организм.
• Для терапии: Технология даёт надежду для лечения болезней, вызванных мутациями. Клетки пациента (например, кровяные) извлекаются, патогенная мутация корректируется in vitro, после чего клетки возвращаются в организм. Такие изменения не наследуются, так как не затрагивают половые клетки.

Преимущество перед старыми методами

До CRISPR/Cas для генной терапии использовались вирусные системы, которые вставляли здоровый ген в геном случайным образом. Это часто приводило к проблемам: если ген встраивался в неподходящее место, это могло вызвать перерождение клетки и рак.

CRISPR/Cas позволяет вставлять ген точно в заданное место, что представляет собой огромный прогресс. Хотя технология ещё молода, ожидается, что такое лечение станет доступным в недалёком будущем.