Учёные из Праги расширяют возможности использования РНК в генной медицине

Исследователи из Института органической химии и биохимии Чешской академии наук (IOCB Prague) описали создание нового композитного наноматериала-вектора для транспорта РНК, уделив особое внимание его нетоксичности для клеток.

Проблема токсичности и её решение

Токсичность известных векторов для нуклеиновых кислот является серьёзным препятствием для развития генной терапии. Команда доктора Петра Циглера предположила, что токсичность вызвана избыточным накоплением положительных зарядов в цепях полимеров-носителей. Учёные систематически «разбавляли» этот положительный заряд незаряженными мономерами и обнаружили, что его небольшое снижение не ухудшает способность системы транспортировать нуклеиновые кислоты.

Принцип работы терапии на основе siRNA

Один из способов регуляции трансляции генов — «заглушить» ген с помощью молекулы малой интерферирующей РНК (siRNA). Это блокирует выработку целевого белка, что полезно при мутации гена или нарушении естественных механизмов регуляции. Терапия на основе siRNA высокоэффективна и точно нацелена на отдельные мутации.

Задача доставки

Терапевтическое использование siRNA затруднено из-за быстрого разрушения этих молекул в организме. Транспортная система должна решить две задачи: защитить молекулу от распада и обеспечить её доставку в цитозоль клетки.

Новый подход с наноалмазами

Исследователи IOCB Prague используют частицы, называемые невирусными векторами. Вся транспортная система, включая нуклеиновую кислоту, размещается на поверхности наночастиц алмаза. Эти стабильные частицы-носители также обладают особым типом флуоресценции, что позволяет отслеживать их путь через ткани и поведение внутри клеток.

Перспективы применения

Поскольку организму сложно избавиться от наноалмазов, этот метод генной терапии подходит главным образом для лечения трудно заживающих поверхностных ран, например, язв на ногах у пациентов с диабетом.

Исследование, опубликованное в Advanced Functional Materials, стало возможным благодаря проекту AMULET, который объединяет восемь партнёров под руководством Института физической химии им. Ярослава Гейровского.