Преодоление проблем в доставке нуклеиновых кислот для терапии

Нуклеиновые кислоты (ДНК или РНК) имеют большой потенциал для лечения генетических заболеваний, инфекций и рака. Однако исследования показывают, что менее 1% введенной дозы нуклеиновых кислот достигает целевых клеток в активной форме. В статье в журнале WIREs Nanomedicine and Nanobiotechnology рассматриваются два главных барьера этой терапевтической стратегии и возможные пути их преодоления.

Основные проблемы — это доставка к целевой клетке и транспорт в нужный субклеточный компартмент, где нуклеиновые кислоты проявляют терапевтическую активность. Авторы исследуют, как системы доставки на основе наночастиц можно модифицировать таргетными молекулами для повышения их накопления в специфических клетках. Кроме того, состав наночастиц можно инженерно изменять, чтобы управлять клеточными мембранами или нарушать их, облегчая доставку в оптимальные субклеточные компартменты.

«Контроль над субклеточной доставкой ДНК и РНК — это следующая важнейшая задача для биотерапии. Если мы преодолеем эти барьеры, технологии на основе ДНК и РНК могут революционизировать лечение целого ряда заболеваний», — заявил автор-корреспондент Ангус П. Р. Джонстон, Ph.D., из Университета Монаша (Австралия).