Широкомасштабное редактирование генома с помощью РНК-гида
Исследователи из Университета Дьюка разработали способ быстро и легко нацеливаться на любой ген в геноме человека и модифицировать его. Новый инструмент, основанный на РНК-направляемом ферменте, позаимствованном у бактерий, будет свободно доступен для учёных.
Метод имеет очевидную пользу для генной терапии и для перепрограммирования стволовых или взрослых клеток в другие типы клеток — например, для создания нейронов из клеток кожи.
Команда Чарльза Герсбаха уже работала с геномом, используя специально сконструированные белки, но процесс был сложным и медленным. Затем исследователи узнали о РНК-направляемом белке Cas9, обнаруженном у бактерий Streptococcus. Бактерии используют Cas9 как часть адаптивной иммунной системы для защиты от вирусов.
Учёные модифицировали Cas9, чтобы включать гены, а не разрезать их. В исследовании, опубликованном в Nature Methods 25 июля, они показали, что инструмент может активировать определённые гены в человеческих клетках. Они продемонстрировали его работу на генах, важных для:
- борьбы с воспалением,
- активации сетей генов для создания нейронов, мышечных клеток или стволовых клеток,
- индукции гена, облегчающего симптомы серповидноклеточной анемии.
В принципе, этот РНК-направляемый инструмент можно использовать для модификации или влияния на любой ген в любом месте генома. Герсбах планирует применять его для исследования функций тысяч участков генома и, совместно с инженером по тканям Фаршидом Гилаком, для борьбы с воспалительными и аутоиммунными заболеваниями, такими как артрит.