Наночастицы для доставки олигонуклеотидных препаратов в клетки

Терапевтические аналоги олигонуклеотидов — новое и перспективное семейство препаратов, воздействующих на нуклеиновые мишени, такие как РНК или ДНК. Однако их эффективность ограничена из-за сложности проникновения через клеточную мембрану. Новый подход к доставке на основе наночастиц из клеточно-проникающих пептидов может эффективно транспортировать незаряженные аналоги олигонуклеотидов в клетки, как сообщается в Nucleic Acid Therapeutics.

В статье "Peptide Nanoparticle Delivery of Charge-Neutral Splice-Switching Morpholino Oligonucleotides" Питер Ярвер и соавторы отмечают, что хотя системы доставки для облегчения проникновения в клетки отрицательно заряженных олигонуклеотидных препаратов существуют, они неэффективны для незаряженных аналогов. Авторы описывают липид-функционализированные пептиды, которые образуют комплекс с незаряженными морфолино-олигонуклеотидами, позволяя им проникать в клетки и сохранять биологическую активность.

«Использование фосфородиамидатных морфолино представляет собой захватывающий подход к лечению ряда терапевтических мишеней», — говорит исполнительный редактор Грэм К. Паркер, PhD. «Эта статья предлагает интригующий, но практичный подход к решению проблемы отсутствия удобной нековалентной системы доставки».