Наночастицы для генной терапии: прорыв в лечении рака яичников
Исследователи из MIT и Института Ланкенау разработали потенциальное лечение рака яичников с помощью наночастиц, доставляющих гены в опухолевые клетки. Этот метод может стать безопасной альтернативой вирусным векторам.
Проблема вирусных векторов
Профессор Джанет Савики, работавшая над лечением рака яичников с помощью доставки гена токсина дифтерии, столкнулась с проблемой вирусных векторов (аденовирусов):
- Они вызывают серьёзный иммунный ответ у пациента, что может быть смертельно.
- После смерти подростка в 1999 году в ходе клинического испытания генной терапии в Пенсильванском университете, многие учёные переключились на невирусные носители.
Искусственный вирус из MIT
Савики связалась с профессором MIT Робертом Лангером, чья лаборатория разрабатывала наночастицы для генной терапии. Исследователь Дэниел Андерсон и химик Дэвид Линн создали наночастицы из биоразлагаемых полимеров — поли(бета-амино эфиров).
- При смешивании с ДНК эти синтетические полимеры самособираются в наночастицы.
- Частицы действуют как искусственный вирус, доставляя функциональную ДНК в целевую ткань.
- Ключевое преимущество: синтетические частицы с меньшей вероятностью вызовут вредный иммунный ответ.
Метод высокопроизводительного скрининга
Вместо поиска одного идеального полимера, лаборатория Лангера автоматизировала процесс:
- Создание тысяч вариантов частиц с небольшими вариациями.
- Скрининг их эффективности. «Если вы можете пробовать десятки тысяч вариантов, ваши шансы на успех намного выше», — говорит Лангер.
Результаты и эффективность
- Успех в исследованиях на мышах: Летом было сообщено, что терапия с наночастицами успешно подавила рост опухоли яичников у мышей.
- Сравнимая эффективность: За последние годы эффективность невирусных векторов повысилась на несколько порядков. «В некоторых случаях они теперь сравнимы с вирусными векторами», — отмечает профессор Лиф Хуанг из Университета Северной Каролины.
- Безопасность: Вирусные векторы также становятся безопаснее. Команда Кэтрин Хай из Медицинской школы Пенсильванского университета недавно использовала вирусную генную терапию для частичного восстановления зрения детям.
Будущее и другие применения
- Лечение рака яичников ещё не готово для клинических испытаний на людях. Они могут начаться через год или два.
- Лаборатория Лангера исследует и другие применения наночастиц. Например, для усиления способности стволовых клеток регенерировать сосудистую ткань путём доставки генов дополнительных факторов роста.
- В США идёт около 1000 клинических испытаний генной терапии, но ни одно лечение ещё не одобрено FDA.