Новая эра в генной инженерии: представлен единый инструмент с множественными функциями редактирования генов

В новой статье в Nature Communications исследователи из Центра прецизионной инженерии для здоровья (CPE4H) Пенсильванского университета представили технологию минимальной универсальной генетической пертурбации (mvGPT).

Эта технология способна одновременно и независимо точно редактировать гены, активировать и подавлять их экспрессию, открывая новые возможности для лечения генетических заболеваний.

Один инструмент, множество функций

Ранее для решения нескольких несвязанных генетических аномалий (например, редактирования одного гена и подавления другого) требовались разные инструменты. Платформа mvGPT объединяет усовершенствованный Prime Editor (для модификации последовательностей ДНК) с технологиями увеличения и уменьшения экспрессии генов.

"Все эти функции ортогональны. Они могут происходить независимо друг от друга в одно и то же время", — говорит Тайлер Дэниел, соавтор статьи.

Сила прецизионного редактирования

Команда протестировала mvGPT на клетках печени человека с мутацией, вызывающей болезнь Вильсона. Технология успешно:

• Отредактировала вредную мутацию.
• Увеличила экспрессию гена, связанного с лечением диабета 1 типа.
• Подавила ген, ассоциированный с транстиретиновым амилоидозом.

Во множественных тестах mvGPT выполнила все три задачи с высокой точностью, продемонстрировав способность одновременно воздействовать на несколько генетических состояний.

Преимущества и перспективы

Поскольку mvGPT занимает меньше места, чем три отдельных инструмента, систему легче доставить в клетки. Исследователи показали, что её можно доставлять различными способами, включая мРНК и вирусные векторы.

"Когда у вас есть единый инструмент, способный выполнить все эти задачи одновременно, вы значительно упрощаете процесс, потому что в клетку нужно доставить меньше механизмов", — говорит Шерри Гао, старший автор статьи.

Теперь, когда технология показала многообещающие результаты в клетках человека, исследователи планируют протестировать mvGPT на животных моделях и против других заболеваний с генетическим компонентом, включая сердечно-сосудистые.