Генная терапия становится реальностью: этика, доступность и регулирование
На Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне эксперты обсудили прогресс и вызовы в области соматического редактирования генома.
Научные достижения
Технология CRISPR продолжает развиваться. Дэвид Лю представил метод prime editing, который делает одноцепочечный разрез ДНК, что повышает точность для лечения болезней Хантингтона и Фридрейха. Ожидается, что терапия от компании Vertex Pharmaceuticals для лечения серповидноклеточной анемии станет первой одобренной CRISPR-терапией в этом году. Также сообщалось об успехах в лечении мышечной дистрофии Дюшенна, рака, ВИЧ/СПИДа и восстановлении сердечной функции после инфаркта с помощью базового редактирования.
Равный доступ
Вопросы справедливого доступа выходят за рамки стоимости и включают возможности для исследований, суверенитет данных и инфраструктуру. Системное неравенство особенно затрагивает страны с низким и средним уровнем дохода. Как отметил Гаутам Донгре из Индии: «Наш приоритет — выжить, чтобы получить генную терапию в будущем».
Взгляды пациентов и вовлечение общественности
Саммит предоставил платформу для людей с генетическими заболеваниями. Виктория Грей, первый пациент, получивший CRISPR-терапию от серповидноклеточной анемии, заявила, что модифицированные «суперклетки» излечили её, позволив вести жизнь без болезни.
Регулирование и выводы
Оргкомитет отметил «замечательный прогресс» в соматическом редактировании (ненаследуемые изменения), способном «излечивать ранее неизлечимые болезни». Однако наследуемое редактирование генома человека для целей репродукции «остается неприемлемым в настоящее время» из-за отсутствия доказательств безопасности и эффективности.
Концепция «достаточно безопасно» требует обсуждения, поскольку восприятие риска зависит от культуры и социально-экономического статуса. ВОЗ в 2021 году опубликовала основу для регулирования, которую Уганда планирует внедрить как пилотный проект в этом году. Комитет призвал к глобальным действиям для обеспечения равного и доступного пути к терапиям.