Скромный фермент открывает путь к новым методам лечения

Исследователи из Университета Виктории в Веллингтоне (Новая Зеландия) и Университета Джонса Хопкинса (США) разработали улучшенный генетический «выключатель смерти» для клеток, который может найти применение в лечении рака и других заболеваний. Работа опубликована в журнале Nature Methods.

Суть метода: контролируемое уничтожение клеток

• Агент-«диверсант» — бактериальный фермент нитроредуктаза, который генетически внедряется в целевые клетки.
• Фермент безвреден до тех пор, пока не поступает внешний сигнал — препарат метронидазол (безопасный для пациентов антибиотик).
• Усовершенствованная нитроредуктаза активирует метронидазол, превращая его в токсичную форму исключительно внутри целевой клетки, не затрагивая соседние.

Почему это важно?

• Безопасность: Ген полностью инертен в естественных условиях. Учёный или врач контролирует процесс, выбирая момент для введения препарата.
• Точность: Токсичная форма препарата на 100% удерживается активирующей клеткой, что позволяет «чисто» устранять целевые клетки.
• Эффективность: Инженерный фермент убивает клетки при в 100 раз более низких дозах метронидазола по сравнению с предыдущими версиями.

Области применения:

• Исследования: Понимание функций клеток путём их удаления из модельной системы.
• Разработка лекарств: Скрининг препаратов, способствующих регенерации клеток.
• Генная терапия: Безопасные испытания рискованных новых методов лечения (например, инженерия клеток костного мозга). «Выключатель» мог бы предотвратить побочные эффекты, подобные лейкемии в ходе испытаний терапии для «болезни пузырчатого ребёнка» в 2000-х годах.

Перспективы: Десятки научных групп по всему миру уже запросили ген, кодирующий созданный фермент. Исследователи надеются, что их разработка стимулирует прорывы в лечении различных видов рака и дегенеративных заболеваний.