CRISPR-Cas9: революционный инструмент редактирования генов и этические дебаты
Технология редактирования генов CRISPR-Cas9, которую называют "генетическим скальпелем", переживает бум в биологических исследованиях. Учёные видят её долгосрочный потенциал в борьбе с малярией через изменение комаров, лечении генетических заболеваний (например, серповидноклеточной анемии) и предотвращении наследования опасных расстройств.
Суть технологии
CRISPR-Cas9 — это программируемая система, позволяющая точно редактировать гены в живых клетках, "выключая" или "включая" их, а также ремонтируя или модифицируя. Технология дешевле и быстрее старых методов, позволяет редактировать несколько генов одновременно и "преобразует почти каждый аспект биологии".
Применения в исследованиях
- Моделирование болезней: создание животных (например, грызунов) с человеческими заболеваниями для изучения и тестирования лекарств. Процесс, занимавший год, теперь требует недель.
- Потенциальные терапии: ведутся работы по созданию более сильных иммунных клеток, борьбе с мышечной дистрофией у мышей, выращиванию человеческих органов в свиньях. Первой мишенью для лечения людей, вероятно, станут заболевания крови (как серповидноклеточная анемия) путём коррекции собственных кроветворных клеток пациента.
Этические споры и границы
Дебаты сосредоточены на безопасности и этичности, особенно в двух областях:
Редактирование человеческих эмбрионов:
- Китайские учёные уже провели первый известный эксперимент на нежизнеспособных эмбрионах, пытаясь исправить ген, вызывающий смертельное заболевание. Результаты были частичными и привели к непреднамеренным мутациям.
- Главный вопрос: допустимо ли вносить изменения, которые передадутся будущим поколениям ("изменение человеческой наследственности")? Существуют опасения не только по поводу безопасности, но и о скользком пути к "дизайнерским детям".
- NIH (США) не финансирует такие исследования. В Великобритании рассматривают заявку на редактирование эмбрионов только в лабораторных условиях для изучения раннего развития.
Изменение окружающей среды ("gene drives"):
- Технология позволяет создавать генетически модифицированных насекомых или растения, которые будут передавать изменения всей дикой популяции. Это потенциально можно использовать для борьбы с малярийными комарами или инвазивными видами.
- Риск: непредсказуемое влияние на экосистемы, если изменённые организмы вырвутся из-под контроля. Учёные призывают к публичному обсуждению и особым мерам предосторожности.
Баланс и будущее
Как отмечает биохимик Дженнифер Даудна, помогавшая разработать CRISPR, необходимо "попытаться найти правильный баланс" между огромными терапевтическими возможностями для отчаявшихся семей и необходимой осторожностью. В декабре 2015 года U.S. National Academies соберут международный саммит для определения этих границ.