Новый адаптируемый наноплатформенный носитель улучшает доставку генной терапии

Ученые разработали полипептидные материалы, которые служат эффективными векторами для доставки генной терапии. Эта первая в своем роде платформа позволяет адаптировать векторы под конкретный груз генной терапии.

Исследование, проведенное учеными из RCSI University of Medicine and Health Sciences при поддержке Science Foundation Ireland, опубликовано в Biomaterials Science.

Основная задача для генной терапии — подготовить её таким образом, чтобы можно было доставить генетическую информацию в клетки хозяина. Для вакцин против COVID-19, использующих технологию mRNA, генетическая информация доставляется в липидных наночастицах для сохранения стабильности и доставки в клетки. Успех вакцин против COVID утвердил наночастицы как ключевой элемент для разработки многих передовых методов лечения.

Исследователи создали платформу, которая производит наночастицы из звездообразных полипептидов, эффективно доставляющих ряд методов лечения, включая генную терапию. Критически важно, что эти полипептиды более гибкие и с ними легче работать, чем с липидами. Чтобы продемонстрировать потенциал этого материала, исследователи использовали его для доставки генной терапии, регенерирующей кость.

В доклинической работе исследователи загрузили материал молекулами ДНК, способствующими регенерации костей и кровеносных сосудов. Они поместили эти наномедицины в каркас, который можно было имплантировать в область дефекта для доставки генетического груза в проникающие клетки хозяина. Генно-загруженный каркас ускорил регенерацию костной ткани, увеличив образование новой кости в шесть раз по сравнению с одним только каркасом.

"С успехом вакцин против COVID-19 потенциал генной терапии становится очевидным, и передовые системы доставки на основе наночастиц являются ключом к их клиническому применению. Мы показали, что эти наночастицы действительно могут изменить правила игры в доставке генной терапии", — заявила профессор Салли-Анн Краян, старший автор исследования и профессор доставки лекарств в RCSI.

"Хотя для клинического применения этих методов лечения потребуется больше испытаний, наша платформа позволяет нам проектировать наши полипептиды для различных сценариев доставки и предоставлять индивидуальные решения для задач генной доставки", — добавил профессор Андреас Хайзе, соавтор проекта и профессор химии полимеров в RCSI.