Аденоассоциированные вирусы (ААВ)

Дефектные сателлитные парвовирусы, репликация которых зависит от генома вируса-помощника — аденовируса. Относятся к подроду Dependoparvovirus (ранее — В-сателлитные вирусы) и дифференцируются на четыре основных серотипа.

Структура вириона:

• Геном: представлен одной линейной одноцепочечной молекулой ДНК.
• Капсид: имеет икосаэдрическую симметрию, состоит из 12 пентамеров, 20 тримеров и 60 мономеров. Белки капсида структурно схожи с таковыми у аденовирусов.
• Оболочка: внешняя липидная оболочка отсутствует.

Современный контекст

На сегодняшний день известно более 12 серотипов и более 100 вариантов аденоассоциированных вирусов, выделенных от человека и различных животных. ААВ не способны к автономной репликации — для неё им необходимы функции, предоставляемые вирусом-помощником (аденовирусом или вирусом герпеса), либо воздействие таких факторов, как ультрафиолетовое облучение или некоторые химические канцерогены.

Ключевой особенностью ААВ, определившей их современное значение, является непатогенность для человека и способность длительно и стабильно существовать в клетках хозяина, интегрируясь в определённый участок 19-й хромосомы. Эти свойства сделали ААВ одним из самых безопасных и эффективных векторов для генотерапии. На их основе созданы препараты для лечения наследственных заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия (препарат «Золгенсма»), гемофилия B и амавроз Лебера.