Ученые имитируют вирусы для доставки терапевтических генов

Австралийские ученые разработали новый вектор для генной терапии, который использует те же механизмы, что и вирусы для доставки своего груза в клетки. Это достижение, описанное в статье на обложке сентябрьского выпуска журнала The FASEB Journal за 2009 год, позволяет значительно эффективнее доставлять терапевтическую ДНК в ядро клетки, открывая перспективы для лечения генетических заболеваний и некоторых видов рака.

Как работает новый вектор

Исследователи создали белок-носитель («модульный носитель ДНК»), который производится бактериями. Этот белок упаковывает терапевтическую ДНК и доставляет ее в ядро клетки, где она перепрограммирует клетку для правильного функционирования. В лаборатории эти белки-носители комбинировали с ДНК, присоединяли к рецепторам клеточной мембраны и системе ядерного импорта клеток-мишеней. В результате упакованная ДНК проходила через цитоплазму в ядро.

Значение работы

• Дэвид Янс, один из авторов исследования: «Используя белки, имитирующие ключевые функции вирусов по упаковке и транспорту терапевтической ДНК, мы надеемся повысить эффективность и, прежде всего, специфичность генной терапии человека».
• Джеральд Вайсман, главный редактор The FASEB Journal: «Австралийцы выяснили, как вирусы определяют наш ядерный "почтовый индекс", и доставили терапевтические гены по тому же адресу. Эта работа открывает новую эру в фармацевтике».

Ссылка на исследование:
Dominic J. Glover et al. Multifunctional protein nanocarriers for targeted nuclear gene delivery in nondividing cells. FASEB J. 2009 23: 2996-3006.