РНК-технологии: что дальше после мРНК-вакцин?

Успех мРНК-вакцин от COVID-19 — лишь верхушка айсберга в предстоящей революции медицинских технологий на основе РНК. Австралия, в частности новый UNSW RNA Institute, стремится занять лидирующую позицию в этой области при поддержке правительства штата Новый Южный Уэльс.

Что такое РНК и как она работает в медицине?

РНК — это «программное обеспечение» клетки, которое переносит информацию от генов (ДНК) к фабрикам по производству белков. мРНК-вакцина — это код, который, попадая в клетку, заставляет её производить конкретный белок (например, спайк-белок коронавируса). Организм учится распознавать этот белок и вырабатывает иммунный ответ.

Однако мРНК — лишь одна из форм. Существуют и короткие РНК, например, siRNA (малые интерферирующие РНК), длиной около 20–21 нуклеотида. Они уже используются для лечения генетических расстройств, рака и вирусных инфекций (включая исследования против ВИЧ и SARS-CoV-2 в UNSW Kirby Institute).

Ключ к успеху: системы доставки

Главный прорыв, сделавший РНК-терапии реальностью, — это наночастицы для доставки. «Голая» РНК не может попасть в клетки и быстро разрушается. Первый одобренный в США (2018 г.) РНК-препарат Onpattro (siRNA) для лечения наследственного нервного расстройства использует липидные наночастицы, аналогичные тем, что применяются в вакцинах Pfizer/BioNTech и Moderna. Исследования в области наномедицины стали основой для быстрой разработки мРНК-вакцин.

Будущее РНК-терапий: направления исследований

Новый UNSW RNA Institute объединяет учёных для решения ключевых задач:

• Развитие терапий на основе коротких РНК, включая лечение COVID-19 (проект в рамках NSW RNA Production and Research Network при финансировании NSW Health).
• Изучение роли РНК в развитии мозга и нейродегенеративных заболеваний (например, болезни Альцгеймера).
• Разработка систем доставки в дыхательные пути (лёгкие, нос) с помощью ингаляторов или пуфферов вместо инъекций. Это сделало бы лечение респираторных инфекций безопаснее и эффективнее. Над этой задачей работают эксперты из Kirby Institute, Children's Cancer Institute, The Australian Centre for Nanomedicine at UNSW и Woolcock Institute.

Амбиции правительства штата по развитию производства РНК и планы федерального правительства по созданию в Австралии крупномасштабных мощностей для производства мРНК дают основания для оптимизма относительно будущего РНК-экосистемы страны.