Новые молекулы для модуляции экспрессии генов

Исследователи из Итальянского технологического института (IIT) в Генуе и Европейской лаборатории молекулярной биологии (EMBL) в Гренобле раскрыли, как процесс экспрессии генов можно модулировать с помощью малых молекул. Работа закладывает основу для будущего поиска потенциальных лекарств, действующих непосредственно на генетические мутации, которые нарушают экспрессию генов и могут приводить к возникновению опухолей или генетических заболеваний.

Исследование, опубликованное в Nature Communications, было сосредоточено на сплайсинге — одном из ключевых этапов контроля в процессе экспрессии генов. Это процесс, при котором молекулярные машины клетки «вырезают и вставляют» определённые последовательности РНК для создания её функциональных версий.

• Методы: Учёные объединили экспертизу EMBL в биохимии, биофизике и структурной биологии, использовав автоматизированную станцию MASSIF-1 для получения рентгеновских снимков процесса, с экспертизой IIT в области вычислительного моделирования для изучения физико-химических взаимодействий молекул.
• Результат: Современные методы молекулярного моделирования позволили получить детальное понимание процесса сплайсинга и того, как на него можно влиять. Это уже привело к синтезу новых лекарственно-подобных молекул, способных специфично и эффективно модулировать сплайсинг.
• Патент: Исследователи при поддержке EMBLEM и патентного офиса IIT подали патент, описывающий новые химические соединения, действующие как модуляторы сплайсинга.
• Перспектива: В будущем усовершенствование этих соединений может позволить регулировать выработку специфических белков, связанных с дефектными или мутировавшими генами, для создания новых лекарств, например, антибактериальных или противоопухолевых агентов.