Новые микрокапсулы повышают эффективность редактирования генома
Исследователи из Томского политехнического университета совместно с коллегами из Санкт-Петербурга, Гамбурга и Лондона обнаружили, что полимерные и гибридные микрокапсулы с кремнеземным покрытием более эффективны для редактирования генома с помощью CRISPR-Cas9. Эта разработка в будущем значительно упростит и повысит эффективность редактирования генома, что может помочь в лечении ранее неизлечимых наследственных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, гемофилия и многих других.
Результаты исследования опубликованы в Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine.
CRISPR-Cas9 — революционная технология редактирования генома с огромным потенциалом для исследований и клинического применения.
Однако процедуры CRISPR-Cas9 представляют проблему безопасности. Существующие методы доставки высокотоксичны и приводят к гибели части редактируемых клеток. Например, при доставке биоматериала с помощью электропорации выживает только 40–50% клеток.
Для решения этой проблемы исследователи использовали полимерные и гибридные микрокапсулы с кремнеземным покрытием (SiO2) размером 2–2.5 микрометра (μm). Микрокапсулы, загруженные генетическим материалом, поглощаются клеткой-мишенью через микропиноцитоз, попадают в цитоплазму и высвобождают содержимое, после чего их оболочка постепенно растворяется.
Эффективность доставки с помощью этих микрокапсул достигается за счёт низкой токсичности. Исследование показало, что после трансфекции выживает более 90% клеток. Таким образом, процент отредактированных клеток стал значительно выше по сравнению с использованием липосом для трансфекции.
Результаты позволяют сделать вывод, что микрокапсулы представляют собой перспективные векторы для применения инструментов редактирования генома. Следующим этапом, по мнению исследователей, станет применение CRISPR-Cas9 с использованием микрокапсул для доставки генетического материала в исследованиях in vivo.