Новый липидный наноноситель обеспечивает направленную доставку мРНК в мышцы
Исследователи из Фармацевтического факультета Лесли Дэна Университета Торонто открыли новый ионизируемый липидный наночастиц iso-A11B5C1, который обеспечивает эффективную доставку мРНК в мышечные ткани, минимизируя при этом нецелевое попадание в другие органы, такие как печень и селезенка.
Исследование, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences под руководством профессора Боуэна Ли, также показало, что мРНК, доставляемая этими наночастицами, вызывает мощный клеточный иммунный ответ в качестве вакцины против меланомы.
Ключевые результаты:
- Мышечная специфичность: iso-A11B5C1 продемонстрировал высокую эффективность доставки мРНК в мышцы по сравнению с эталонным LNP от Moderna.
- Новый механизм иммунного ответа: Внутримышечное введение мРНК с этим наноносителем вызвало сильный клеточный иммунитет, несмотря на низкий гуморальный (антительный) ответ и ограниченную экспрессию в лимфатических узлах.
- Потенциал для онковакцин: В модели меланомы iso-A11B5C1 показал существенные противоопухолевые эффекты, что делает его перспективным кандидатом для разработки вакцин против рака.
«Наше исследование впервые показывает, что мРНК-липидные наночастицы могут эффективно стимулировать клеточный иммунный ответ без прямой трансфекции лимфатических узлов. Это бросает вызов традиционным представлениям», — отметил Боуэн Ли.
Платформа для ускоренного дизайна липидов
Для открытия iso-A11B5C1 команда использовала новую платформу, позволяющую синтезировать сотни и тысячи химически разнообразных ионизируемых липидов за 12 часов путем комбинации трех функциональных групп. Этот подход ускоряет и оптимизирует процесс создания новых перспективных систем доставки для РНК-терапий.