Новая технология может сделать генную терапию доступнее и дешевле

Исследователи из Центра исследований крови Йоркского университета, доктор Раша Резк и профессор Дэвид Кент, разработали технологию, использующую механические силы для доставки инструментов генной модификации в клетки организма. Они масштабируют технологию для клинического применения через свою новую компанию ForCell.

Как работает технология

Технология позволяет временно открыть клетку с помощью механического сжатия, аналогично работе плунжера во френч-прессе. Этот процесс доставляет генетическую информацию, не повреждая и не изменяя клетку, в отличие от рисков, связанных с текущими методами.

В настоящее время большинство методов генной терапии предполагает извлечение клеток из организма, их генетическую коррекцию с помощью вирусных инструментов и последующее возвращение пациенту. Такие терапии уже существуют для ряда генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия и тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID).

Использование вирусов в генной терапии связано с их способностью распознавать клетки и доставлять генетический материал. Однако это может активировать иммунную систему и создает потенциальный риск развития рака из-за интеграции в геном.

Потенциал и преимущества

Доктор Резк отмечает: «Несмотря на значительный прогресс в клеточной биологии генной терапии, инженерная сторона застряла на технологиях десятилетней давности, а стоимость стала серьезной проблемой, достигая во многих случаях около 1 миллиона фунтов стерлингов за дозу».

Новая технология, основанная на механических силах, предлагает:

• Потенциал для полностью безвирусной доставки.
• Значительное снижение стоимости лечения.
• Возможность настройки прилагаемых сил для работы с разными типами клеток и препаратами.
• Улучшение клинических результатов.

Дальнейшие шаги

Команда уже продемонстрировала работоспособность технологии на небольшом количестве клеток в лаборатории. Следующий этап — масштабирование процесса для работы с миллионами клеток, что сделает терапию более доступной для систем здравоохранения и повысит ее успешность для пациентов.

Доктор Резк представила технологию в Creative Destruction Lab (CDL) в Торонто и получила стипендию Королевской инженерной академии (Royal Academy of Engineering Enterprise Fellowship) для поддержки трансформации инновации в спин-аут компанию.