Генная терапия предложила долгосрочное лечение диабета у мышей

Новое исследование в области генной терапии, которая уже дала методы лечения рака крови и слепоты, приблизило борьбу с диабетом.

В работе, опубликованной в журнале Cell Stem Cell, учёные показали, что однократное введение вируса с двумя специально подобранными генами восстановило нормальный уровень сахара в крови у мышей с диабетом 1-го типа.

Хотя эффект терапии ослабел через четыре месяца, что вернуло мышей в диабетическое состояние, эквивалентное улучшение у людей могло бы длиться несколько лет.

Экспериментальная терапия была направлена на изменение альфа-клеток поджелудочной железы, чтобы они взяли на себя функцию уничтожаемых при диабете бета-клеток, производящих инсулин.

Как это работает:

• Учёные использовали биоинженерный вирус для доставки в альфа-клетки двух генов, кодирующих белки Pdx1 и MafA.
• В лаборатории модифицированные человеческие альфа-клетки начали производить инсулин, как бета-клетки.
• В испытаниях на мышах изменённые альфа-клетки выполнили ту же функцию, позволив животным контролировать уровень сахара в крови.

Преимущества подхода:

• Альфа-клетки похожи на бета-клетки, многочисленны и находятся в той же области поджелудочной железы.
• Их изменение не вызывает тревоги у иммунной системы, так как эти клетки уже присутствуют в организме.
• Терапию можно доставить непосредственно в поджелудочную железу с помощью нехирургической эндоскопической процедуры, и вирус, по-видимому, остаётся на месте.

Доктор Джордж К. Гиттс, старший автор исследования, сообщил об успешных предварительных испытаниях на приматах. Следующий шаг — получение разрешения от FDA на начало клинических испытаний с пациентами, страдающими диабетом 1-го и 2-го типа.

Контекст и перспективы:

• Диабет — глобальная проблема: по оценкам ВОЗ, в 2014 году им страдали 422 млн человек (108 млн в 1980 году).
• Генная терапия переживает возрождение благодаря возможности обезвредить вирусы-переносчики, сохранив их способность доставлять гены.
• Для пациентов с диабетом 1-го типа это может стать альтернативой пожизненным инъекциям инсулина или трансплантации, требующей приёма иммунодепрессантов.

Эндрю Рейкеман из JDRF отметил, что подход теоретически может восстановить функцию у людей с уничтоженными бета-клетками. Хотя временный эффект терапии разочаровывает, это реальность, и пациентам, возможно, потребуется повторное лечение. Дальнейшая работа также может помочь понять механизм атаки иммунной системы на бета-клетки.

Доктор Гиттс считает запуск клинических испытаний на людях «вполне реалистичным в обозримом будущем».