Генная терапия помогла собакам с мышечной дистрофией. Следующие — люди?

Исследователи применили редактирование генов для обращения симптомов у собак с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — заболевания, вызывающего истощение мышц и сокращающего жизнь, которым страдает один из 5000 новорожденных мальчиков.

Симптомы у собак оставались под контролем в течение двух лет после однократной инъекции, как сообщила команда во вторник в журнале Nature Communications.

Успешное лечение крупного млекопитающего — это решающий шаг на пути к поиску терапии для людей, страдающих МДД.

Результаты, по словам команды, «прокладывают путь для клинических испытаний на людях».

Мышечная дистрофия Дюшенна вызвана генетическими мутациями, которые нарушают выработку дистрофина — белка, необходимого для здоровья мышц.

Международная команда разработала новый тип генной терапии для восстановления экспрессии дистрофина у пораженных собак.

Они вводили собакам «микродистрофин» — сжатую версию гена дистрофина, который является одним из крупнейших в человеческом организме и содержит 2,3 миллиона пар кодирующих «букв».

Из-за своего размера ген дистрофина невозможно было поместить в обезвреженный вирус, который используется для доставки модифицированных генов пациентам.

Собаки, получившие лечение, продемонстрировали «значительное восстановление мышечной функции со стабилизацией клинических симптомов более чем на два года после инъекции», — заявили исследователи.

Генетик Даррен Гриффин из Кентского университета отметил, что это «действительно очень захватывающее исследование».

«Эта болезнь давно была целью для генной терапии, и можно лишь надеяться, что будут выделены достаточные средства, чтобы это исследование достигло своего естественного завершения и перешло к полномасштабным клиническим испытаниям», — сказал он через Science Media Centre.

Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна развивают мышечную слабость на первом году жизни и, как правило, становятся прикованными к инвалидному креслу до 15 лет.

За этим следуют истощение мышц, проблемы с дыханием и сердцем, и пациенты редко доживают до 40 лет.