Наночастицы для лечения астмы: ген-сайленсинг в «крошечных пузырьках»
Ингаляторы на основе стероидов спасают жизнь миллионам больных астмой, но они помогают не всем пациентам. В условиях роста заболеваемости и сотен тысяч смертей ежегодно требуются новые методы лечения.
Исследователи из Университета Коннектикута (UConn) разрабатывают новую терапию астмы с помощью ген-сайленсинговых нанокапсул (NAN) для пациентов, не реагирующих на существующие препараты. Исследование опубликовано в ACS Nano.
Суть технологии:
- Цель — аллергическая астма (около 50% случаев у взрослых и 90% у детей).
- Нанокапсулы доставляют в клетки ДНК-зим (DNAzyme), который «выключает» транскрипционный фактор GATA-3. Это ключевой регулятор иммунного ответа, приводящего к гиперэкспрессии компонентов, ответственных за приступы аллергической астмы.
- Система основана на мицеллах (подобных «крошечным пузырькам») размером около 60 нанометров, поверхность которых модифицирована для конъюгации с ДНК.
Результаты исследований:
- In vitro: нанокапсулы эффективно доставляли ген-сайленсинговые последовательности и подавляли экспрессию целевого гена GATA-3.
- In vivo (мышиная модель астмы, чувствительной к клещам домашней пыли): у обработанных мышей в легких наблюдалось меньше воспалительных повреждений и снизилось количество эозинофилов (воспалительных иммунных клеток, способствующих обструкции дыхательных путей).
- На человеческих клетках: наночастицы поглощались лейкоцитами человека и подавляли экспрессию целевого гена.
- Важный факт: сами наноносители в используемых дозах не вызывали воспаления в легких.
Перспективы:
- Исследователи получили патент на формулу нанокапсул и планируют коммерциализацию.
- В будущем терапия может доставляться через ингалятор, как текущие препараты, и действовать либо на активное воспаление, либо как профилактическая мера.
- Технология обладает потенциалом для персонализированной медицины, позволяя подавлять сверхэкспрессию конкретных генов у конкретного пациента.
Следующие шаги: получение финансирования (например, от NIH) для изучения биораспределения нанокапсул в организме, их фармакокинетики и продолжительности действия.