Программируемая платформа CRISPR сокращает дифференцировку стволовых клеток с месяцев до недель
Компания Syntax Bio представила в Science Advances исследование своей технологии Cellgorithm на основе CRISPR. Она закладывает основу для программируемого контроля активности генов в человеческих стволовых клетках, предлагая альтернативу медленным и вариабельным ручным процессам.
В традиционной дифференцировке учёные месяцами воздействуют на стволовые клетки факторами роста, сменами питательной среды и сигналами окружения, чтобы направить их в нужную линию. Каждый шаг чувствителен ко времени и условиям, что ведёт к трудновоспроизводимым результатам.
"Наше исследование показывает, что теперь мы можем достичь беспрецедентного уровня временного контроля над включением генов внутри стволовых клеток. Это основа нового языка программирования для клеток", — заявил соавтор работы Райан Кларк.
Решение проблем дифференцировки клеток
Платформа Cellgorithm решает давнюю проблему регенеративной медицины — отсутствие воспроизводимых и эффективных методов получения функциональных типов клеток.
Недавние исследования указывают, что главными вызовами для учёных являются воспроизводимость, вариабельность между партиями и длительное время оптимизации. Это ограничивает масштабируемость, замедляет открытия и увеличивает стоимость клеточных терапий.
Как работает технология Cellgorithm
Технология автоматизирует процесс, кодируя последовательность активации генов, необходимую для имитации естественного развития.
Единая ДНК-программа запускает гены в правильном порядке, устраняя необходимость в повторных ручных вмешательствах. Этот подход позволяет дифференцировать широкий спектр типов клеток за дни или недели, а не месяцы.
Потенциальное влияние
Для пациентов это может ускорить доступ к терапиям на основе стволовых клеток для лечения диабета, сердечной недостаточности, болезни Паркинсона, потери зрения и других заболеваний. Технология улучшает воспроизводимость и масштабируемость, ускоряя клинические исследования и снижая стоимость терапий.
Syntax Bio сотрудничает с биофармацевтическими компаниями. В одном из проектов процесс, ранее занимавший четыре месяца, был выполнен менее чем за две недели с использованием подхода Syntax.