Ученые используют "молекулярный конструктор" для усовершенствования CRISPR

Исследователи из Университета Западного Онтарио добавили искусственный фермент к революционному инструменту редактирования генов CRISPR/Cas9. Их исследование, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), показывает, что это делает редактирование генов более эффективным и потенциально более специфичным.

Проблема стандартного CRISPR

CRISPR/Cas9 разрезает ДНК, но затем система репарации ДНК "склеивает" разрез обратно. Это воссоздает тот же участок, который CRISPR пытается изменить, создавая бесполезный цикл.

Решение: фермент TevCas9

Ученые создали новый фермент TevCas9, который разрезает ДНК в двух местах вместо одного. Это достигается добавлением фермента I-Tevl к нуклеазе Cas9. Двойной разрез значительно затрудняет восстановление ДНК в исходном виде.

Преимущества нового подхода

• Повышенная эффективность: Прерывает цикл "разрез-восстановление".
• Потенциально выше специфичность: Вероятность случайного появления двух целевых сайтов в геноме намного ниже, чем одного. Это может снизить риск нецелевых эффектов (off-target effects), что критически важно для терапевтического применения.

Перспективы

Технология открывает новые возможности для генной терапии таких заболеваний, как муковисцидоз, где исправление одной конкретной мутации могло бы потенциально привести к излечению.