CRISPR-DREAM: новый инструмент для генной терапии на основе человеческих белков

Исследователи из Университета Райса разработали CRISPR-DREAM — новый инструмент для активации «молчащих» или недостаточно экспрессируемых генов. В отличие от существующих технологий, он использует не вирусные, а человеческие белки — механочувствительные транскрипционные факторы, которые естественным образом включают гены в ответ на механические сигналы.

Ключевые преимущества DREAM:

• Меньший размер по сравнению с современными аналогами, что облегчает доставку в клетки.
• Более высокая эффективность и меньшая токсичность для медицински полезных типов клеток.
• Способность активировать до 16 различных участков генома одновременно, что позволяет имитировать естественные генетические сети.

Потенциальное применение:

Инструмент может улучшить безопасность и эффективность генной и клеточной терапии для лечения гаплонедостаточных расстройств, таких как:

• Эпилепсия
• Некоторые формы рака
• Иммунодефициты
• Болезнь Альцгеймера

В качестве доказательства концепции исследователи использовали DREAM для преобразования клеток кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) в лабораторных условиях.

Исследование опубликовано в журнале Nature Methods.