Новые CRISPR-Cas9 из кишечных бактерий — потенциальный инструмент для генной терапии

Исследователи из Университета Тренто (Италия) открыли новые молекулы CRISPR-Cas9 в бактериях кишечника, которые могут стать основой для лечения генетических заболеваний, таких как пигментный ретинит.

Исследование, проведенное в сотрудничестве лабораторий Анны Черезето (молекулярная вирусология) и Николы Сегаты (вычислительная метагеномика), опубликовано в Nature Communications.

Ключевые открытия:

• Ученые проанализировали созданную за несколько лет базу данных геномов микробиома и обнаружили большое количество вариантов Cas9 с полезными для редактирования генома свойствами.
• В бактериях рода Collinsella, часто встречающихся в кишечнике человека, была идентифицирована нуклеаза CoCas9.
• CoCas9 представляет собой очень активную группу ферментов с компактным размером — около тысячи аминокислот.

Потенциал для терапии:

• По сравнению с другими подходами CRISPR-Cas9, новая система является точной, эффективной и более компактной.
• Малый размер CoCas9 облегчает доставку молекулы в органы-мишени, что является ключевой проблемой в развитии генной терапии.
• Эксперименты на сетчатке глаза подтвердили перспективность подхода.
• Открытие расширяет естественный резервуар инструментов для редактирования генома человека, что может ускорить разработку методов лечения генетических болезней.

Выводы авторов:

"Сложность доставки по-прежнему тормозит развитие терапий генетических заболеваний. Однако CoCas9, благодаря своему малому размеру, демонстрирует потенциал для применения в генной терапии и является кандидатом для оптимизации с помощью инженерных подходов. Мы уже работаем над проектами клинической разработки".