Исследования стволовых клеток: прогресс и потенциал

Использование стволовых клеток в исследованиях и их потенциальное применение для лечения болезней — горячо обсуждаемые темы. В специальном выпуске журнала Translational Research международная группа экспертов представляет детальный и взвешенный обзор быстро развивающейся области исследований стволовых клеток и рассматривает их потенциал для терапии сердечно-сосудистых заболеваний, почечной недостаточности, неврологических расстройств, болезней ЖКТ, лёгочных заболеваний, онкологических заболеваний и диабета 1 типа.

Персонализированная клеточная терапия для лечения и излечения болезней человека — конечная цель большинства исследований на основе стволовых клеток. Однако помимо научных и технических проблем существуют серьёзные этические вопросы, включая конфиденциальность, согласие и отзыв согласия на использование неоплодотворённых яйцеклеток и эмбрионов.

Публикация этого специального выпуска крайне своевременна в свете недавнего решения федерального окружного суда США, запретившего федеральное финансирование исследований на эмбриональных стволовых клетках человека. Это решение остановило все ожидающие федеральные гранты и контракты, а также их рецензирование, заморозив более 20 крупных исследовательских программ и свыше $50 млн федерального финансирования. Как заявил директор NIH Фрэнсис Коллинз: «Это решение может нанести серьёзный ущерб одной из самых перспективных областей биомедицинских исследований как раз в момент, когда мы набирали обороты».

В серии авторитетных статей авторы освещают фундаментальные и клинические исследования с использованием эмбриональных и взрослых стволовых клеток человека. Общие темы включают доклинические данные, подтверждающие потенциальное терапевтическое использование стволовых клеток при острых и хронических заболеваниях, проблемы перевода доклинических результатов в клиническую практику, а также результаты нескольких рандомизированных клинических испытаний. Авторы подчёркивают, что необходима значительная доклиническая работа для проверки потенциала этих подходов.

Рассматривая потенциал клинического применения, исследователи сталкиваются с общими проблемами и вопросами. Выпуск фокусируется на критических вопросах: повысит ли использование любой популяции стволовых клеток риск развития рака у реципиента, и является ли целью терапии доставка клеток, которые могут функционировать как органоспецифичные клетки.

Прогресс, достигнутый за последние 30 лет в использовании аллогенных и аутологичных гемопоэтических стволовых клеток для эффективного лечения гематологических злокачественных новообразований, должен служить моделью для достижения клинических результатов с эмбриональными стволовыми клетками, индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками, эндотелиальными клетками-предшественниками и мезенхимальными стволовыми клетками. Хотя существует несколько проблем в переводе терапии стволовыми клетками в эффективные методы лечения острых и хронических заболеваний человека, потенциал для разработки новых эффективных клеточных терапий высок.

КЛЮЧЕВЫЕ ТОЧКИ:

• Сердечно-сосудистая терапия: Несмотря на первоначальные многообещающие пилотные исследования, терапия стволовыми клетками при болезнях сердца показала лишь небольшое улучшение некоторых клинических исходов. Новые исследования могут изменить эту ситуацию.
• Генная терапия и терапия стволовыми клетками для сердца: Последние открытия в биологии стволовых клеток могут оживить генную терапию, и наоборот.
• Терапия рака: Эндотелиальные клетки-предшественники могут быть полезны для лечения первичных и метастатических опухолей, выступая в качестве средства доставки терапевтических генов к опухолевым участкам.
• Иммунотерапия рака: Обсуждается потенциал и проблемы использования эмбриональных стволовых клеток и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток для получения натуральных киллеров (NK-клеток).
• Неврологические заболевания: Ведутся ранние клинические работы по разработке клеточной терапии для таких заболеваний, как болезнь Паркинсона.
• Почечная недостаточность: Рассматривается потенциал эмбриональных или индуцированных плюрипотентных стволовых клеток для регенерации функциональной почечной ткани.
• Диабет 1 типа: Обсуждается потенциал использования стволовых клеток для генерации функциональных островковых клеток поджелудочной железы, производящих инсулин.
• Болезни кишечника: Проводятся доклинические и ранние клинические испытания с аллогенными мезенхимальными стволовыми клетками костного мозга для лечения воспалительных заболеваний кишечника.
• Лёгочные заболевания: Клеточная терапия с эмбриональными или взрослыми стволовыми клетками рассматривается как потенциальный новый подход для лечения эмфиземы, лёгочного фиброза, лёгочной гипертензии и острого респираторного дистресс-синдрома.