Ученые Salk адаптировали мощную систему редактирования генов для коррекции деменции в лаборатории

Ученые из Института Солка сообщили о создании новой версии технологии CRISPR, которая работает с РНК, сочетая точность CRISPR/Cas9 с возможностью включать и выключать ее эффекты по желанию. Поскольку она не затрагивает ДНК, она считается более безопасной.

Технология, названная CasRx, в будущем может быть использована для лечения одной из форм деменции, но до испытаний на пациентах еще далеко.

• Суть метода: Ученые упаковали специально сконструированный фермент (из семейства Cas13) в вирус, часто используемый для доставки генов. В отличие от CRISPR/Cas9, который, как молекулярные ножницы, разрезает ДНК, этот фермент изменяет функцию молекулы-посредника — матричной РНК (мРНК), которая выполняет инструкции ДНК.

• Преимущества подхода:

  • Безопасность: Эффекты не являются постоянными, так как РНК постоянно вырабатывается заново. Прекращение лечения позволяет функции РНК вернуться в исходное состояние.
  • Точность: В экспериментах на культурах клеток мозга новая система превзошла по эффективности популярный метод РНК-интерференции (RNAi).

• Экспериментальные результаты: В культурах клеток мозга ученые скорректировали дисбаланс белка, вызывающий лобно-височную деменцию с паркинсонизмом. Сейчас они готовятся к испытаниям CasRx на живых животных.

• Значение открытия: Помимо потенциального применения для лечения генетических болезней, важен новый метод, который ученые использовали для обнаружения этого семейства CRISPR. Этот подход может открыть доступ к множеству новых инструментов генной инженерии, скрытых в бактериальном мире.

Исследование опубликовано в журнале Cell.