Учёные открыли новую систему для редактирования генома человека

Команда учёных, включая исследователя, впервые применившего революционную систему CRISPR-Cas9 для редактирования генома млекопитающих, обнаружила другую CRISPR-систему с потенциалом для ещё более простого и точного геномного редактирования.

В исследовании, опубликованном в журнале Cell, Фэн Чжан и его коллеги из Broad Institute (MIT и Гарвард) и McGovern Institute for Brain Research (MIT) описывают неожиданные биологические особенности новой системы и демонстрируют, что её можно использовать для редактирования генома человеческих клеток.

Новая система — Cpf1

Учёные исследовали сотни CRISPR-систем у разных бактерий, ища ферменты с полезными свойствами. Многообещающими кандидатами оказались ферменты Cpf1 из бактерий Acaminococcus и Lachnospiraceae, которые способны воздействовать на участки генома в человеческих клетках.

Ключевые отличия от системы Cas9

Новая система Cpf1 отличается от Cas9 несколькими важными способами:

1. Проще: Cpf1 требует только одну молекулу РНК, в отличие от Cas9, которой нужны две.
2. Другой тип разреза ДНК: Cpf1 делает "липкие концы" (смещённые разрезы в двух цепях), а не "тупые концы", как Cas9. Это повышает точность вставки нового фрагмента ДНК.
3. Разрез вдали от сайта узнавания: Даже если целевой ген мутирует в месте разреза, его, вероятно, можно будет разрезать снова, что увеличивает шансы на успешное редактирование.
4. Новая гибкость в выборе мишени: Cpf1 распознаёт последовательности PAM, отличные от Cas9, что расширяет спектр доступных для редактирования участков генома.

Доступность технологии

Broad Institute и MIT планируют широко распространять систему Cpf1. Технология будет бесплатно доступна для академических исследований через плазмидный репозиторий Addgene. Для коммерческих компаний будут предложены неэксклюзивные лицензии.