Открытый инсулин, DIY-биология и будущее фармацевтики

Согласно учёным из Университета штата Колорадо, сложившаяся ситуация на фармацевтическом рынке США может измениться из-за растущего сообщества DIY-«биохакеров». Они бросают вызов традиционным моделям открытия, разработки и распространения лекарств.

В перспективной статье в Trends in Biotechnology от 13 сентября рассматриваются эти вопросы и прогнозируются необходимые изменения в фармацевтической отрасли и регуляторной среде США.

Новая экосистема инноваций

На фоне роста цен на лекарства возникают новые модели финансирования, исследований и разработки препаратов. Эта экосистема включает производство лекарств в меньших, более персонализированных масштабах.

Кейс: Проект «Открытый инсулин»

Проект, основанный в 2015 году в Калифорнии, стремится увеличить конкуренцию на рынке инсулина, разработав и опубликовав открытый протокол для производства инсулина, не защищённого патентом.

  • Проблема: Несмотря на 100-летнюю историю, инсулин остаётся недоступно дорогим для многих пациентов. Некоторые пациенты без страховки платят до $400 в месяц за это жизненно важное лекарство.
  • Регуляторное препятствие: Существующая система регулирования в США благоприятствует крупным производителям биологических препаратов (биоаналогов), таких как инсулин. Для вывода на рынок дженерика биоаналога конкурентам требуются дорогостоящие клинические испытания на людях (стоимостью около $250 млн), что экономически нецелесообразно без возможности запатентовать продукт.
  • Стратегия компаний: Крупные компании продолжают выводить на рынок «аналоги инсулина» с предполагаемыми улучшениями, хотя их медицинские преимущества остаются спорными.

Роль биохакеров и будущие вызовы

Если проект «Открытый инсулин» разработает протокол для «домашнего» производства инсулина, биохакеры, изготавливающие его для личного использования, не будут нарушать патенты (хотя вопросы безопасности остаются).

Основным вызовом для проекта, если он захочет позволить компаниям продавать такой инсулин, станет регулирование. Успех будет сильно ограничен стоимостью регуляторных одобрений, требующих доказательств биологической идентичности, безопасности и, возможно, эффективности.

Пути решения

Для успеха новых моделей производства необходимы альтернативные процессы одобрения:

  • Подтверждение биоподобия биохакингового инсулина без клинических испытаний резко снизило бы стоимость разработки.
  • Этого можно достичь с помощью децентрализованного производства в малых масштабах. Технологии для этого уже существуют: микробиореакторы для производства малых доз биопрепаратов разработаны в университетских лабораториях.

Вывод

Авторы призывают регуляторов взаимодействовать с пациентами и новаторами в сообществе био-лабораторий для разработки адаптивного надзора, способствующего ответственности. «Сложившееся положение дел должно измениться. Мы не сможем решить проблемы, если не признаем их», — заключает Дженна Гальегос.