Активация генов по требованию
Новый подход, разработанный генетиком из Гарварда Джорджем Чёрчем, позволяет одновременно изучать и контролировать работу не одного, а нескольких генов в тандеме. Метод помогает понять, как генные цепи управляют жизненными процессами, такими как развитие тканей или возникновение болезней, и может быть использован для точной дифференцировки стволовых клеток в регенеративной медицине.
Суть метода
В основе подхода лежит белок Cas9, но используется он по-новому. Вместо того чтобы разрезать ДНК, модифицированный Cas9 активирует гены, к которым он прикрепляется, запуская или подавляя их экспрессию. Для этого Cas9 сращивают с трёхкомпонентным транскрипционным фактором, что позволяет точно манипулировать одним или несколькими генами.
"Это представляет собой совершенно новый класс "регуляторов", с помощью которых мы можем контролировать несколько генов, по сути, "приглушая" или "усиливая" их экспрессию с высокой точностью", — говорит Джордж Чёрч.
Возможности применения
- Исследование "тёмной материи" генома: Метод позволяет изучать нетранслируемые участки ДНК (до 90% человеческого генома), которые раньше считались "бесполезными". Cas9 может активировать эти гены, чтобы понять их роль.
- Создание синтетических генетических цепей: Эти участки можно превратить в "док-станции" для встраивания искусственных петель генов, что приведёт к новым или изменённым признакам.
- Регенеративная медицина: Метод ускоряет изучение биологии развития для выращивания органов из стволовых клеток. В эксперименте он оказался в 40 раз эффективнее предыдущих методов в дифференцировке стволовых клеток в нейроны мозга.
- Персонализированная терапия: Метод открывает путь к созданию точных генетических терапий для профилактики и лечения болезней с учётом индивидуальных генетических вариаций.
Технология совместима с другими инструментами редактирования генома, такими как CRISPR, и уже протестирована на дрожжах, мухах, мышах и культурах человеческих клеток.