Улучшение переноса ДНК в генной терапии

Многие наследственные заболевания (болезнь Паркинсона, Хантингтона, муковисцидоз), а также некоторые виды рака и сердечно-сосудистые болезни вызваны генетическими дефектами. Генная терапия, использующая модифицированные вирусы для доставки ДНК в клетки, является перспективным методом их лечения.

Учёные из Немецкого центра приматов (DPZ) обнаружили способ сделать этот процесс быстрее и эффективнее. Они модифицировали клеточную линию HEK293, используемую для производства терапевтических вирусов, чтобы она производила большое количество белка CD9. Этот же белок был интегрирован в оболочку самих вирусных векторов.

Результаты:

• Производство экзосом (транспортных везикул) в модифицированных клетках HEK293-CD9 значительно возросло, что указывает на ключевую роль белка CD9 в их формировании.
• Включение CD9 в вирусную мембрану существенно улучшило перенос ДНК.
• Эффективность заражения целевых клеток выросла примерно до 80% по сравнению с обычными 20%.

Значение: Это открытие улучшает понимание формирования экзосом и производства вирусов. Оно может повысить эффективность существующих вирусных методов генной терапии. В будущем, возможно, для доставки генетического материала можно будет использовать только экзосомы, отказавшись от вирусов.

Исследование опубликовано в журнале Molecular Therapy.