Усовершенствование редактирования генов с помощью нового варианта CRISPR/Cas9

Новый вариант системы для репарации ДНК повысит безопасность и эффективность популярного инструмента CRISPR-Cas9 в генетических исследованиях, сообщают исследователи из Michigan Medicine.

Именно эти две ключевые проблемы — безопасность и эффективность — продолжают сдерживать полный клинический потенциал CRISPR-Cas9, объясняет соавтор Y. Eugene Chen, M.D., Ph.D.

Новый вариант CRISPR-Cas9 повышает эффективность вставки гена или фрагмента ДНК в точное место генома, что называется «нок-ин» (knocking in). Он также снижает частоту нежелательных вставок или делеций пар оснований (indels), которые часто происходят при редактировании генов.

Авторы назвали его meticulous integration Cas9, или miCas9, что отражает его способность обеспечивать максимальную интеграцию с минимальными indels. Как пишут авторы для Nature, он предоставляет инструмент «один камень на трёх птиц» в редактировании генов.

Ранее эта же команда сообщала о редактировании генома Cas9 в 2014 году и о благотворном эффекте агониста RAD51, RS-1, в 2016 году.